胆囊癌是一种在胆囊组织中发现恶性癌细胞的罕见疾病，并且无法完全切除胆囊癌病例占大多数。2019年12月，发表在《Eur J Cancer.》的一项III期随机对照试验，考察了改良吉西他滨+奥沙利铂vs吉西他滨+顺铂治疗无法切除胆囊癌的等效性。

目的：考察改良吉西他滨联合奥沙利铂vs吉西他滨联合顺铂治疗无法切除胆囊癌的等效性。主要结局指标是总生存期（OS）。

方法：开放标签、前瞻性、随机III期等效性研究。纳入标准包括组织学检查证实无法切除的GBC、18岁或以上、器官功能完整、ECOG≤2。样本规模：每组需要108名患者，以获得±2个月的等效性界线，功效为80%。治疗：改良吉西他滨联合奥沙利铂（mGemOx）——吉西他滨900 mg/m2，奥沙利铂80 mg/m2，最多6个周期；吉西他滨联合顺铂（CisGem）——吉西他滨1000 mg/m2，顺铂25 mg/m2，最多8个周期，每个周期都是3周中的第1日和第8日给药。

结果：2011年2月～2015年7月招募了260名受试者。243名患者（mGemOx组119名和CisGem组124名）接受了至少1个剂量，并对安全性和有效性进行分析（改良的意向治疗）。整个组的中位OS是8.5个月（95%置信区间[CI]：7.9～9.1）。mGemOx组的中位OS是9个月，CisGem组是8.3个月；p=0.057（风险比=0.78；95%CI=0.60～1.02）。mGemOx组随访期限制为30个月时的平均OS是11.2个月（95%CI：9.8～12.6），CisGem组是10.4个月（95%CI：9.1～11.7）。平均值的差值是0.8个月，95%CI，超出2个月（-1.1～2.7），因此拒绝等效性。mGemOx组的周围神经病变、血小板减少症较高，CisGem组的肾毒性较高。

结论：这项试验显示8个周期的CisGem和6个月周期的mGemOx不等效。从数值上看，mGemOx组的OS更好。毒性也不同。本试验无法为优效性提供答案。

（选题审校：黄振城 编辑：王淳）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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