原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）患者的标准治疗仍有待确定。2022年7月，意大利、英国、丹麦等国学者发表在《Leukemia》的IELSG32随机试验的7年结果，报告了MATRix方案后自体移植在PCNSL中的长期有效性、安全性和神经耐受性。

219名≤70岁的PCNSL HIV阴性成人纳入到随机IELG32试验中。入组的患者随机分配至甲氨蝶呤-阿糖胞苷组（A组）或甲氨蝶呤-阿糖胞苷-利妥昔单抗组（B组）或甲氨蝶呤-阿糖胞苷-噻替派-利妥昔单抗组（MATRix；C组）。将应答/疾病稳定的患者二次随机分配至全脑照射（WBRT）或卡莫司汀-噻替派-条件自体移植组（ASCT）。

中位随访30个月后，首个结果表明，MATRix可显著改善结局，WBRT和ASCT有效性相似。然而，对总生存期（OS）、挽救治疗有效性、晚期并发症、二次肿瘤、认知障碍进行合理的评估需要更长期的随访。研究者在此报告该试验在中位88个月随访期的结果。

作为主要结果，MATRix与优秀的长期结局相关，A、B、C组7年OS率分别为21%、37%和56%。值得注意的是，接受MARTix和巩固治疗的患者的7年OS率为70%。B组对A组的优越性提示，加入利妥昔单抗会带来获益。WBRT和ASCT的可比有效性得到证实。挽救治疗无效，仅在晚期复发甲氨蝶呤再治疗患者中记录到获益。8名患者（4%）发生二次癌症。重要的是，MATRix和ASCT未造成更高的复发死亡率或二次肿瘤发生率。接受WBRT的患者出现了注意力和执行功能的损伤，而进行ASCT的患者不仅出现这些功能的改善，记忆和生活质量也改善。

（选题审校：胡杨 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Leukemia. 2022 Jul;36(7):1870-1878.
Long-term efficacy, safety and neurotolerability of MATRix regimen followed by autologous transplant in primary CNS lymphoma: 7-year results of the IELSG32 randomized trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35562406/