2022年9月，发表在《Blood》的一项安慰剂对照、随机临床试验，调查了血液恶性肿瘤患者预防性使用氨甲环酸能否降低出血发生率。

预防性使用氨甲环酸（TXA）治疗血小板减少症有效性的证据缺乏。为了确定TXA能否安全降低接受恶性血液肿瘤治疗患者的出血发生率，从2016年6月至2020年6月开展了一项随机双盲临床试验。

在3120例接受筛查的成人中，356例患者符合条件并登记，337例患者（平均年龄53.9；141[41.8%]例女性）被随机分配至每天3次口服TXA 1300 mg或静脉TXA1000 mg（n＝168）和安慰剂（n＝169），最多持续30天。当血小板计数低于30000/µL时，330患例者被激活；279例（83%）有完全的结果确定。

观察到TXA组和安慰剂组中50.3%（73/145）和54.2%（78/144）的患者在激活后30天内发生世界卫生组织（WHO）≥2级出血，调整后的比值比为0.83（95%置信区间[CI]，0.50～1.34；P=0.44）。两组之间，血小板输注的平均数（平均差，0.1；95%CI，-1.9～2.0）、无≥2级出血的平均存活天数，（平均差0.8；95%CI，-0.4～2.0）、血栓事件（TXA 6/163[3.7%]，安慰剂9/163[5.5%]）或严重出血导致的死亡无统计学差异。最常见的不良事件是：腹泻（TXA116/164[70.7%]，安慰剂114/163[69.9%]）、发热性中性粒细胞减少症（TXA 111/164[67.7%]，安慰剂105/163[64.4%]）、疲劳（TXA 106/164[64.6%]，安慰剂109/163[66.9%]）和恶心（TXA 104/164[63.4%]，安慰剂97/163[59.5%]）。

在接受化疗或造血干细胞移植的血液恶性肿瘤患者中，与安慰剂相比，TXA预防性治疗并没有显著降低WHO≥2级出血的风险。

（选题审校：胡杨 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Blood. 2022 Sep 15;140(11):1254-1262.
Prophylactic tranexamic acid in patients with hematologic malignancy: a placebo-controlled, randomized clinical trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35667085/