有必要进一步考察免疫检查点抑制剂对腺泡状软组织肉瘤（ASPS）的作用。2023年9月，发表在《N Engl J Med》的一项研究显示，阿替利珠单抗在约三分之一的晚期ASPS患者中可有效诱导持续应答。

背景：ASPS是一种罕见的软组织肉瘤，预后不良，尚无明确的治疗方法。最近的研究已经报道了其对免疫检查点抑制剂的令人鼓舞的应答。

方法：研究者开展了一项程序性死亡配体1（PD-L1）药物阿替利珠单抗用于成人和儿童晚期ASPS患者的研究者发起、多中心、单臂、2期研究。阿替利珠单抗的给药方式为静脉给药，剂量为每21天一次1200mg（≥18岁的患者），或每公斤体重15mg，上限为1200 mg（<18岁患者）。根据实体肿瘤应答评估标准（RECIST）1.1版评估研究终点，包括客观应答、应答持续时间和无进展生存期，以及多步药物作用的药效学生物标志物。

结果：总共评估了52名患者。19/52名（37%）患者观察到客观应答，其中1人为完全应答，18人为部分应答。中位应答时间为3.6个月（范围，2.1~19.1），中位应答持续时间为24.7个月（4.1~55.8），无进展生存期为20.8个月。7名患者在治疗2年后暂停治疗，他们的应答一直保持到数据截止日期。未记录与治疗相关的4或5级不良事件。尽管PD-11和PD-L1的基线表达具有差异，但仍观察到应答。

结论：阿替利珠单抗在约三分之一的晚期ASPS患者中可有效诱导持续应答。

（选题审校：应颖秋 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
N Engl J Med. 2023 Sep 7;389(10):911-921
Atezolizumab for Advanced Alveolar Soft Part Sarcoma
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37672694/