2023年12月，发表在《Blood Adv》的一项2b期研究，调查了aspacytarabine用于不适合强化化疗的急性髓细胞白血病患者的效果。

高剂量阿糖胞苷与胃肠道和小脑毒性相关，使其无法用于老年或不适用该药的急性髓细胞白血病（AML）患者。aspacytarabine是阿糖胞苷的一种非活性前体药物，在一项针对不适合强化化疗患者的2b期研究中作为单药疗法被评估（NCT03435848）。

65例AML患者接受aspacytarabine 4.5 g/m2/d（与3 g/m2/d阿糖胞苷等摩尔量）治疗，每次治疗6剂。中位年龄为75岁；60.6%的患者患有新发AML，28.8%的患者患有继发于骨髓增生异常综合征的AML，10.6%的患者患有与治疗相关的AML。

总体而言，36.9%的患者实现了完全缓解（CR）和完全计数恢复。继发性AML患者、既往接受过低甲基化药物治疗的患者和TP53突变患者的CR率分别为26.7%、25%和36%。中位总生存期为9个月（6～15.9），在应答者中未达到。到第26天，观察到所有有应答的患者的血液学恢复，没有出现长期的细胞减少。在年龄较大或身体不适的患者中未观察到使高剂量阿糖胞苷治疗中断的不良事件。

这些数据表明，aspacytarabine可能是一种有效的方案，可以降低与高剂量阿糖胞苷相关的伴随毒性，这是治疗使用高剂量阿胞苷的AML和其他血液病时的一个重要考虑因素。

（选题审校：郭琦 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Blood Adv. 2023 Dec 26;7(24):7494-7500.
Aspacytarabine for the treatment of patients with AML unfit for intensive chemotherapy: a phase 2 study
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37903324/