阿糖胞苷在急性髓系白血病（AML）的治疗中起着关键作用。2014年1月，在线发表在《J Clin Oncol》的一项研究表明，高剂量阿糖胞苷比低剂量阿糖胞苷能带来更高的缓解率和生存率，尤其是对于那些年龄＜46岁的患者。

目的：阿糖胞苷在急性髓系白血病（AML）的治疗中起着关键作用。大多数治疗中心在诱导缓解阶段使用阿糖胞苷7至10天，每日剂量为100～200 mg/m2。对于高剂量阿糖胞苷带来的获益尚未达成共识。

患者和方法：欧洲癌症研究和治疗组织（EORTC）和意大利成人血液病研究组(GIMEMA) 白血病协作组进行了一项随机试验（AML- 12；联合化疗、干细胞移植和白细胞介素-2治疗急性髓细胞性白血病患者），该试验纳入了年龄范围在15～60岁的1942名初诊AML患者，对包含柔红霉素、依托泊苷和标准剂量（SD）阿糖胞苷（每日100 mg/m2，连续输注10天）或高剂量（HD）阿糖胞苷（在第1、3 、5和7天，3000 mg/m2，每12小时一次，3小时输注）的诱导缓解治疗进行了比较。完全缓解（CR）组患者接受一个周期的包含柔红霉素和中剂量阿糖胞苷（500mg/m2，每12小时，连续6天）的巩固治疗。随后计划进行干细胞移植。主要终点是生存率。

结果：中位随访6年，随机分配到SD阿糖胞苷组患者的总生存率为38.7％，分配到HD阿糖胞苷组的患者的总生存率为42.5 ％（时序检验P = 0.06；多变量分析P = 0.009）。年龄＜46岁患者的存活率分别为43.3％和51.9％（P = 0.009 ；多变量分析P = 0.003），年龄在46～60岁的患者存活率分别为33.9％和32.9％（P =0.91）。两组CR率分别为72.0％和78.7％（P＜0.001），其中年龄＜46岁患者的CR率分别为75.6% 和82.4%（ P = 0.01），年龄≥46岁患者的分别为68.3% 和74.8%（P = 0.03）。极高风险细胞遗传学异常和/或FLT3 -ITD（内部串联重复）突变的所有年龄段患者，或继发性AML患者均可受益于高剂量阿糖胞苷。

结论：高剂量阿糖胞苷比低剂量阿糖胞苷能带来更高的缓解率和存活率，尤其是对于年龄＜46岁的患者。

（选题审校：张萌萌 编辑：刘爱菊）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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