环磷酰胺为最常用的烷化剂类抗肿瘤药，还具有显著免疫抑制作用。2014年10月发表在《Blood》的一项由美国和巴西科学家进行的研究表明，中等剂量环磷酰胺治疗SAA有明显毒性，且不能阻止复发。

重度再生障碍性贫血（SAA）使用高剂量环磷酰胺作为一线治疗可引起毒性反应发生，增加短期死亡率。与强化支持治疗相结合，我们研究了更低、更温和剂量的环磷酰胺治疗方案，确定是否可避免严重感染和此疗法获得的血液学结局。从2010～2012年，22名患者接受120mg/kg环磷酰胺+环孢菌素和抗菌、抗病毒及抗真菌预防治疗。毒性反应相当大，主要是由于延长的中性粒细胞减少症——此毒性反应与治疗前血细胞计数无关，平均持续2个月。5名患者因不受控制的感染需要粒细胞输注，6名患者记录为确诊的真菌感染，9名患者死亡。9名患者（41%）在6个月时反应。平均随访2.2年后，2名患者复发，4名患者中发现细胞遗传异常（包括单体性7）。尽管环磷酰胺对SAA治疗有活性，但当有毒性较小的替代疗法可用之时，其毒性不可接受。此试验在www.clinicaltrials.gov上登记，编号为#NCT01193283。

（选题审校：张萌萌 编辑：丁好奇）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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