淋巴管平滑肌增多症若不接受肺移植手术，一般于诊断后10年内会因呼吸衰竭死亡（最近报告指出，78%病患的存活年限为8.5年）。2014年12月发表在《American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine》的一项美国研究表明，西罗莫司治疗能减缓淋巴管平滑肌增多症患者肺功能下降，且大多数患者对西罗莫司治疗耐受。

基本原理：在淋巴管平滑肌增多症患者中，西罗莫司治疗使肺功能稳定，减小乳糜性积液及淋巴管平滑肌瘤的大小。

目的：确定西罗莫司是否对肺功能、囊性区域及邻近的肺实质有有益影响；这些影响是否持久；以及患者是否对西罗莫司耐受。

方法：在38名患者中，使用计算机辅助诊断量化肺功能随时间的下降、囊肿占据的肺容积（囊肿得分）及囊肿附近的肺组织结构。然后我们比较关于西罗莫司的上一个研究与西罗莫司治疗研究的囊肿得分。在12名患者中，我们评估肺功能变化率及使用/不使用西罗莫司的囊肿得分。

测量和主要结果：西罗莫司降低每年FEV1（−2.3 ± 0.1 vs. 1.0 ± 0.3% 预计；P＜0.001）和一氧化碳弥散量（−2.6 ± 0.1 vs. 0.9 ± 0.2% 预计；P＜0.001）的下降。开始使用西罗莫司后1.2 ± 0.8年（30.5 ± 11.9%）和2.5 ± 2年（29.7 ± 12.1%）囊肿得分与治疗前评分（28.4 ± 12.5%）无显著差异。对12名患者进行5年随访，观察到每年FEV1下降率的显著降低（−1.4 ± 0.2 vs. 0.3 ± 0.4% 预计；P = 0.025）。104个CT扫描分析显示，每年囊肿分数变化率（1.8 ± 0.2 vs. 0.3 ± 0.3%；P = 0.23）和肺结构特点呈非显著性（P = 0.23）降低。尽管有不良事件，大多数患者能够继续西罗莫司治疗。

结论：西罗莫司治疗可减缓肺功能下降和囊性病变增加。大多数患者对西罗莫司治疗耐受。

（选题审校：张萌萌 编辑：丁好奇）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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