2025年4月，发表在Ann Rheum Dis的一项研究，对EUSTAR数据库中托珠单抗（TCZ）、利妥昔单抗（RTX）、吗替麦考酚酯（MMF）和环磷酰胺（CYC）用于系统性硬化相关间质性肺病（systemic sclerosis-associated interstitial lung disease，SSc-ILD）患者的有效性进行了事后比较。

目的

TCZ、RTX、MMF和CYC是SSc-ILD最常用的免疫抑制剂（immunosuppressant，IS）。这项事后研究旨在比较欧洲硬皮病试验和研究（European Scleroderma Trials and Research，EUSTAR）数据库中这些药物治疗SSc-ILD患者的有效性。

方法

纳入经放射学证实的SSc-ILD且有TCZ、RTX、MMF或CYC治疗记录的患者。主要终点为自基线到随访预测的用力肺活量（forced vital capacity，FVC）百分比的变化。分析使用了基于倾向评分的治疗加权逆概率（inverse probability of treatment weighting，IPTW）调整临床和人口统计学特征、联合治疗和随访时间。

结果

研究纳入955例患者的997次治疗观察。中位随访时间11个月（IQR，8～14个月）。IPTW后，多组比较中预测FVC百分比的变化无显著差异（P=0.101）。配对比较无显著差异。logistic回归分析中CYC与稳定FVC相关。亚组分析显示，在合并IS或既往暴露于TCZ、RTX或常规IS的患者中，以及在当前吸烟者或非吸烟者中，无论观察是在治疗的起始阶段还是非起始阶段开始，4组预测FVC百分比变化的治疗差异均不显著。

结论

在这项首次大型真实世界研究中，TCZ、RTX、MMF和CYC对SSc-ILD患者FVC变化的有效性无统计学差异。

知识来源
[1]YAN Q, BRUNI C, GARAIMAN A, et al. Post hoc comparison of the effectiveness of tocilizumab, rituximab, mycophenolate mofetil, and cyclophosphamide in patients with SSc-ILD from the EUSTAR database[J]. Ann Rheum Dis. 2025 Apr;84(4):620-631. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39894689/ DOI: 10.1016/j.ard.2025.01.014.