2017年7月，发表在《Arthritis Rheumatol》的一项研究调查了麦考酚酸吗乙酯vs安慰剂用于系统性硬化相关间质性肺病的疗效。

目的：比较麦考酚酸吗乙酯（MMF）与安慰剂治疗系统性硬化（SSc）相关间质性肺病（ILD）的疗效。

方法：研究者纳入硬皮病患者肺部并发症研究（SLS）I中的安慰剂组和SLS II中的MMF组的受试者。SLS I将受试者随机至口服环磷酰胺（CYC）或安慰剂，为期1年，SLS II将受试者随机至接受MMF，为期2年，或口服CYC，为期1年，随后使用1年安慰剂。SLS I和SLS II的纳入标准基本一致。主要结局指标为用力肺活量（FVC）预测百分比，关键次要结局指标包括一氧化碳弥散量（DLco）预测百分比、改良Rodnan皮肤分数（MRSS）和呼吸困难。建立联合模型，评价2年内治疗对这些结局过程的影响。

结果：在基线，SLS II中MMF治疗组（n = 69）和SLS I中安慰剂治疗组（n = 79）男性和女性比例相似，病程、SSc亚组、皮肤病程度，以及FVC预测百分比相似。与SLS I 中的安慰剂治疗者相比，SLS II中MMF治疗患者的年龄略大（均数 ± SD，52.6 ± 9.7岁vs 48.1 ± 12.4岁；P = 0.0152）、 DLco预测百分比略高（均数 ± SD，54.0 ± 11.1vs 46.2 ± 13.3；P = 0.0002）。校正基线疾病严重程度后，与安慰剂相比，MMF治疗与2年后 FVC预测百分比（P＜ 0.0001）、DLco预测百分比（P＜0.0001）、MRSS（P＜0.0001）和呼吸困难（P = 0.0112）的改善相关。

结论：尽管比较不同试验的受试者存在固有的局限性，与安慰剂相比，MMF治疗与生理结局和呼吸困难的改善相关，甚至是在解释基线疾病严重程度后这种相关性仍然存在。这些结果进一步为MMF用于SSc相关ILD的治疗提供了依据。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28376288

（选题审校：安雅晶 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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