2022年1月，发表在《Blood》的一项研究，旨在比较全反式维甲酸（ATRA）+低剂量利妥昔单抗（LD-RTX）vs LD-RTX单药治疗在糖皮质激素耐药或复发的免疫性血小板减少症（ITP）患者中的有效性和安全性。

入组患者按照2:1的比例随机分配至2组：112名患者接受LD-RTX+ATRA，56名患者接受LD-RTX单药治疗。

总应答率（OR）的判断依据为≥2次不同的场合（间隔≥7天）实现血小板计数≥30×109/L，在没有任何其他ITP特异性治疗的情况下基线血小板计数至少增加一倍，并且入组后1年内没有出血。LD-RTX+ARTA组（80%）比LD-RTX单药治疗组（59%）观察到OR的患者更多（组间差异，0.22；95% CI，0.07~0.36）。

持续应答率（SR）的判断依据为维持血小板计数>30×109/L，无出血，入组后1年期间实现OR后连续6个月不需要任何其他ITP特异性治疗。联合治疗组和单药治疗组分别有68人（61%）和23人（41%）实现SR（组间差异，0.20；95% CI，0.04~0.35）。

联合治疗组2个最常见的不良事件（AEs）为皮肤干燥、头痛或头晕。

该项研究结果证实，ARTA+LD-RTX可显著增加总应答和持续应答，表明该方案是糖皮质激素耐药或复发的成年ITP患者有前景的治疗选择。

（选题审校：王冠儒 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Blood. 2022 Jan 20;139(3):333-342.
All-trans retinoic acid plus low-dose rituximab vs low-dose rituximab in corticosteroid-resistant or relapsed ITP
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34665865/