肌萎缩性脊髓侧索硬化（ALS）的病因至今不明。此病因之前的“冰桶挑战”受到广泛关注。2014年11月发表在《Lancet Neurol》的一项由美国和意大利科学家进行的研究对过去10年大型2期或者3期的随机对照试验进行总结，归纳了ALS临床试验呈阴性结果的三大原因。

肌萎缩性脊髓侧索硬化（ALS）是一种未知原因的速度最快的进行性神经退行性疾病之一。利鲁唑是唯一能够减慢疾病进程的药物。在过去的半个世纪，超过50个推荐的改良疾病药物的随机对照试验没有能够给出阳性结果。在过去的十年，在大型2期或者3期的随机对照试验中，已经研究了至少18种药物，包括在数个随机对照试验中研究的锂。出现阴性结果的潜在原因可以分为三类：第一，关于试验理论基础和临床前研究结果的问题；第二，药理学问题；第三，临床试验设计和方法学问题。ALS中干细胞治疗的临床试验和关注于药物对症和非药物对症治疗的随机对照试验就是需要崭新的设计策略的例子。仅通过对失败的试验进行关键分析，才可能为未来ALS临床试验的成功贡献出新的和重要的建议。

（选题审校：闫盈盈 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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