2015年10月，发表于《The Lancet Neurology》的一项随机、双盲、安慰剂对照试验考察了使用12个月的利鲁唑治疗遗传性小脑共济失调的疗效。结果支持利鲁唑可用于治疗小脑共济失调。

背景：我们先前对不同原因的小脑共济失调患者的研究表明，利鲁唑治疗8周后具有显著获益。我们旨在一项脊髓小脑的共济失调或弗里德希氏共济失调患者的1年试验中确认这些结果。

方法：这项多中心、双盲、安慰剂对照试验从3家意大利神经遗传医院招募到脊髓小脑的共济失调或弗里德希氏共济失调（比例为2:1）患者，患者被随机分配至利鲁唑（口服50 mg，每日2次）或安慰剂，共12个月。随机列表是由计算机生成的，并执行中央随机系统随机化。治疗分配对受试者和评估的神经学家设盲。主要终点是12个月时共济失调评估和评级（SARA）得分改善（至少降低一分）的患者比例。按意向治疗进行分析。本试验已在ClinicalTrials.gov注册，注册号是NCT01104649。

结果：2010年5月22日至2013年2月25日期间，60名患者被纳入。利鲁唑组2名患者和安慰剂组3名患者在接受治疗前撤回同意书，因此，意向性治疗是在55名患者中完成的（利鲁唑组中19名脊髓小脑共济失调，9名是弗里德希氏共济失调，安慰剂组中19名脊髓小脑共济失调，8名是弗里德希氏共济失调）。利鲁唑组SARA得分降低的比例是50%（28名患者中的14名），安慰剂组是11%（27名患者中的3名）（OR 8.00，95%CI 1.95～32.83；P=0.002）。没有严重不良事件的记录。利鲁唑组中，2名患者的肝酶有所增加（低于上线的2倍）。利鲁唑组2名受试者和安慰剂组2名受试者报道有零星的轻微不良事件。

阐释：我们的结果支持利鲁唑可用于治疗小脑共济失调的想法。还需要较长时间的研究和针对疾病的试验来证实这些结果是否可被应用在临床实践中。

基金：Agenzia Italiana del Farmaco。

（选题审校：闫盈盈 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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