2017年8月，发表在《Neurology》的一项多中心、盲法、前瞻性研究评估了利妥昔单抗治疗抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）重症肌无力（MG）的有效性。结果显示，利妥昔单抗能增加抗MuSK重症肌无力患者有利结局的可能性。

目的：评估利妥昔单抗治疗抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）重症肌无力（MG）的有效性。

方法：这是一项多中心、盲法、前瞻性评价，比较使用利妥昔单抗治疗和未使用利妥昔单抗治疗的抗MuSK阳性MG患者。主要临床终点是重症肌无力状态和治疗强度（MGSTI），一个合并美国重症肌无力协会（MGFA）干预后状态（PIS）和使用其他免疫抑制剂治疗数量和剂量的新结局。一个优先的、MGSTI水平≤2被定义为有利的结局。次要结局包括最低临床特征或更好的校正MGFA PIS，平均/中位强的松剂量，和其他免疫抑制剂的平均/中位剂量。

结果：2005年1月1日至2015年1月1日期间，在10家神经肌肉中心119名抗MuSK MG评估的患者中，由设盲的专家组在评估有限的临床数据后，选出77名患者进行分析。由于随访不全，其中的22名患者被排除。利妥昔单抗治疗的患者组（n=24）和对照组（n=31）之间的基线特征相似。中位随访持续时间＞3.5年。在最后一次随访时，58%（14/24）利妥昔单抗治疗的患者达到主要结局，相比较对照组有16%（5/31）的患者达到主要结局（p=0.002）。主要结局的需要治疗人数是2.4。在最后一次随访时，29%利妥昔单抗治疗的患者服用强的松（平均剂量4.5 mg/日），相比较对照组是74%（平均剂量13 mg/日）（p=0.001和p=0.005）。

CLINICALTRIALSGOV IDENTIFIER：NCT02110706。

证据分类：本研究提供了IV证据，即利妥昔单抗能增加抗MuSK重症肌无力患者有利结局的可能性。

（选题审校：易湛苗 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）

原文链接：Neurology. 2017 Aug 11. pii: 10.1212/WNL.0000000000004341.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28801338
 

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