人免疫球蛋白有两种制剂：静脉注射用（IVIg）和皮下注射用（SCIg）。SCIg可能是IVIg一个更好的替代选择。2017年8月，发表在《Neurology》上的一项研究显示，SCIg对轻度至中度MG加重易耐受、安全有效。

目的：皮下注射免疫球蛋白（SCIg），首先普遍用于治疗原发性免疫缺陷症，已经成为神经肌肉疾病免疫疗法的一种新形式，包括多灶性运动神经病和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病。SCIg可能是IVIg一个更好的替代选择，因为患者能更好地耐受SCIg，其能增加患者的自主能力和生活质量，并且可能通过利用较少的医院资源和护理支持而更具有成本效益。调查SCIg对轻度至中度重症肌无力（MG）症状加重患者的有效性、耐受性和安全性。

方法：研究者开展了一项前瞻性、开放性、III期试验，MG患者年龄为18岁或以上，轻度至中度加重（美国重症肌无力基金会I类转为II/III类或II类转为III类），使用SCIg（2 g/kg）治疗（每1 mL溶液含0.2 g免疫球蛋白G[IgG]），自行给药超过4周。开始时4个注射部位的剂量为10～12.5 mL/部位（所有周的剂量是16～20 g IgG，分2～4次输注），4周时逐渐增加至20～25 mL/部位（所有周的剂量是40～80 g，分2～4次输注）。主要终点指标是从基线到6周研究终点时定量MG（QMG）评分的变化。次要终点包括徒手肌力测试（MMT）、MG日常活动能力（MG-ADL）和MG复合（MGC）评分的变化，不良事件的发生率，和通过药物治疗满意度调查问卷（TSQM）评估的耐受性。

结果：23名患者中22名完成研究。QMG评分从14.9 ± 4.1分降至9.8 ± 5.6分（p＜0.0001），MMT评分从16.8 ± 9.5分降至5.2 ± 4.5分（p＜0.0001），MG-ADL评分从9.5 ± 3.0分降至4.6 ± 3.0分（p＜0.0001），MGC评分从17.4 ± 5.0分降至5.6 ± 4.5分（p＜0.0001）。TSQM满意度较高（79.6 ± 15.6%）。常见的不良事件包括头痛和注射部位反应。没有出现严重不良事件。

结论：SCIg对轻度至中度MG加重易耐受、安全有效。必须采用随机对照试验进一步对比安全性和有效性。

证据的分类：本研究提供了IV类证据，即在轻度至中度MG加重患者中，SCIg能安全有效地减少MG残疾。

（选题审校：易湛苗 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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原文链接：Neurology. 2017 Aug 16. pii: 10.1212/WNL.0000000000004365.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28814461
 

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