美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）已批准每周注射1次的lonapegsomatropin-tcgd用于替代成人生长激素缺乏症（growth hormone deficiency，GHD）患者的内源性生长激素，扩大了该药物目前针对儿童GHD的适应证范围。

GHD是一种因生长激素水平不足而导致的罕见疾病，会导致儿童身材矮小，成人出现代谢并发症。目前的治疗方法是每日注射生长激素（somatropin），然而，许多患者治疗依从性是个挑战。

Lonapegsomatropin是生长激素（即人生长激素）的前药，每周1次注射可持续释放活性未修饰的生长激素。

该药物于2021年首次获批，用于治疗1岁及以上且体重至少11.8kg的儿童GHD患者。

此次成人适应证的获批是基于一项Ⅲ期、双盲、随机foresiGHt研究的结果。在该研究中，将259名成人GHD患者按1∶1∶1的比例分组，分别接受lonapegsomatropin、每日生长激素和每周安慰剂注射治疗。

在38周时，lonapegsomatropin在主要疗效终点——躯干脂肪百分比较基线的变化（change from baseline，CFB），以及关键次要疗效终点——总瘦体重较基线的变化方面，均显示出显著优势（P＜0.0001），在其他指标方面也表现出优势。

在安全性方面，严重不良事件的发生率较低（lonapegsomatropin组为3.4%，安慰剂组为1.2%，生长激素组为2.3%），且lonapegsomatropin组与生长激素组治疗相关不良事件的发生率相似（分别为24.7%和22.1%）。

成人患者最常见的副作用包括因体液潴留导致的肿胀和甲状腺激素水平低下。

亚利桑那州立大学医学院和克雷顿大学医学院巴罗神经学研究所的Kevin Yuen博士称，GHD的典型特征包括身体成分异常、血脂异常和胰岛素抵抗，这些会使患者面临严重医学并发症的风险，包括代谢综合征和心血管疾病风险增加。

他表示，该疾病还会进一步损害生活质量，导致认知功能障碍、抑郁、焦虑、睡眠障碍以及身体和精神动力下降。

因此，Yuen称：“患者渴望一种负担更轻的治疗方案和一种新的治疗选择，这不足为奇。”

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知识来源
[1]FDA Approves Skytrofa for Growth Hormone Deficiency in Adults[EB/OL].（2025-07-30）[2025-08-01].https://www.medscape.com/viewarticle/fda-approves-skytrofa-growth-hormone-deficiency-adults-2025a1000k95