某制药公司2025年12月31日表示，美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）拒绝批准该公司用于治疗一种罕见激素紊乱的药物。

该公司表示，若其不提供额外的有效性证据，FDA无法对这一名为relacorilant的激素阻断口服治疗药物作出有利的获益-风险评估。

该公司正在为relacorilant申请批准，作为治疗由皮质醇增多症继发高血压患者的药物。

分析师Joon Lee表示：“FDA要求提供更多数据，这可能需要开展更多试验，这将使该制药公司在库欣综合征治疗方面的前景大为暗淡。”

皮质醇增多症，又称库欣综合征，当身体暴露于高皮质醇活性环境中时出现。

该制药公司提交的试验数据显示，relacorilant在改善一系列广泛的皮质醇增多症体征和症状方面取得了显著效果。

该制药公司的CEO Joseph Belanoff表示：“我们将尽快与FDA会面，讨论最佳的前进道路。”

皮质醇增多症的主要症状包括肩部之间出现脂肪隆起、面部圆润以及皮肤上出现粉红色或紫色的妊娠纹。库欣综合征患者还会出现糖尿病、高血压、肌肉无力以及免疫抑制等。

Relacorilant是一种选择性皮质醇调节剂，旨在阻断皮质醇的作用，同时避免某些非目标激素效应。

Lee补充：“鉴于该公司在中期和后期审查阶段曾有机会解决FDA的问题，目前尚不清楚是否可以通过进一步对话在不增加试验的情况下解决审查问题。”

该公司还在研究该药物在多种严重疾病中的应用，包括卵巢癌和前列腺癌。其另一种药物已获批用于治疗内源性库欣综合征成人患者因皮质醇增多症引起的高血糖。

references：US FDA Declines to Approve Corcept's Drug for Rare Hormonal Disorder
https://www.medscape.com/s/viewarticle/us-fda-declines-approve-corcepts-drug-rare-hormonal-disorder-2025a10010sf