美国食品药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）已批准belzutifan用于治疗局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（pheochromocytoma or paraganglioma，PPGL）成人和12岁及以上儿科患者。

FDA在一份新闻稿中表示，这是美国首次批准“用于PPGL的口服疗法”。

这种缺氧诱导因子2α抑制剂此前已获批用于治疗von Hippel-Lindau病和晚期肾细胞癌。

PPGLs是一类罕见的相关神经内分泌肿瘤，可分泌儿茶酚胺。嗜铬细胞瘤发生于肾上腺，而副神经节瘤可发生于身体其他多个部位。这些肿瘤可能引发危及生命的高血压危象。

此次获批基于一项开放标签、多队列LITESPARK-015试验，该试验纳入72例无法进行手术或根治性治疗的PPGL肿瘤患者。

客观缓解率为26%；中位缓解持续时间为20.4个月（95%CI，8.3，未达到）。在60例基线时使用降压药物的患者中，有19例（32%）至少有一种降压药物的剂量减少至少50%，且持续至少6个月。

25%或以上受试者中最常见的不良反应包括贫血、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、谷草转氨酶升高、钙离子升高、呼吸困难、钾离子升高、白细胞减少、头痛、碱性磷酸酶升高、头晕和恶心。

标签上带有胚胎-胎儿毒性的黑框警告。

成人推荐剂量为belzutifan 120mg，每日1次口服。12岁及以上儿科患者的推荐剂量根据体重确定。体重40kg及以上的儿科患者，剂量为belzutifan 120mg，每日1次口服；体重不足40kg的儿科患者，剂量为belzutifan 80mg，每日1次口服。

治疗持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

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知识来源
[1]FDA Okays Belzutifan for Pheochromocytoma or Paraganglioma[EB/OL].（2025-5-15）[2025-5-16].https://www.medscape.com/viewarticle/fda-okays-belzutifan-pheochromocytoma-or-paraganglioma-2025a1000c2j