美国食品药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）已批准单药达罗他胺用于治疗转移性去势敏感性前列腺癌（metastatic castration–sensitive prostate cancer，mCSPC）。

达罗他胺是一种雄激素受体抑制剂，既往获批与多西他赛化疗联合治疗mCSPC。新的单药批准是基于一项随机、安慰剂对照、Ⅲ期ARANOTE试验的主要疗效终点及安全性和生存结局。根据FDA批准通知，该试验评估了不联合多西他赛的达罗他胺的疗效。

该项全球性双盲试验的主要疗效结局是中位放射学无进展生存期。446例mCSPC患者被随机分配至治疗组，安慰剂组223人，治疗组中位放射学无进展生存期显著优于安慰剂组（未达到 vs. 25个月；风险比[hazard ratio，HR]，0.54）。

在最终分析时，两组的总生存率（一个额外的疗效指标）无显著差异（HR，0.78）。

研究参与者按2:1的比例，随机分配至接受达罗他胺600mg每日两次+雄激素剥夺治疗（androgen deprivation therapy，ADT）或安慰剂+ADT。

所有患者均接受了促性腺激素释放激素类似物治疗或既往已行双侧睾丸切除术。

不良反应与既往单药达罗他胺的不良反应一致。当前处方信息详见Drugs@FDA，包括缺血性心脏病、癫痫和胚胎-胎儿毒性的警告和预防措施。

达罗他胺的推荐剂量为600mg，口服两片300mg，每日两次，随食物一起服用，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

知识来源
[1]DarolutamideNow Approved as Single Agent for Metastatic Castration–Sensitive ProstateCancer[EB/OL].（2025-06-04）[2025-06-06].https://www.medscape.com/viewarticle/darolutamide-now-approved-single-agent-metastatic-castration-2025a1000f37