由于局限性皮肤型系统性硬化症（limited cutaneous systemic sclerosis，lcSSc）的纤维化负担相对较低，且血管并发症占主导地位，因此吗替麦考酚酯（Mycophenolate Mofetil，MMF）在lcSSc患者中的应用相对较少。体外观察结果和移植患者的临床数据表明，MMF对内皮功能具有保护作用。

2025年12月29日，在线发表于Arthritis Care & Research的一项研究，评估了lcSSc患者接受MMF治疗的原因，以及在随访期间其对血管并发症相关治疗升级需求的影响。

研究人员对纳入意大利SPRING注册中心的lcSSc患者进行回顾性评估。根据基于人口统计学特征、临床特征和基线治疗构建的时间依赖的倾向性评分匹配方法，将所有接受MMF治疗的患者与未接受MMF治疗的患者进行匹配。血管活性或血管扩张治疗在60个月内的升级定义为：由于血管并发症未得到控制或新诊断，在现有治疗基础上加用伊洛前列素（iloprost）、内皮素受体拮抗剂或磷酸二酯酶-5抑制剂。同时采用Cox风险模型量化MMF治疗与治疗升级之间的相关性。

研究人员共评估了1435例lcSSc患者，其中152例处方了MMF（17.1%为男性；lcSSc发病时的平均年龄为48.7±13.9岁，抗Scl70阳性者占54.6%）。

男性、抗Scl70阳性、抗着丝点抗体阴性、伴有间质性肺病和肌炎且无指端溃疡病史的患者更常被处方MMF。

在进行107例患者与未接受MMF治疗的对照组匹配后，中位随访40.5个月（IQR 23.3～60.0）期间，与指端溃疡相关的血管活性/血管扩张治疗升级事件总体发生率，MMF治疗组为0.3例/100患者·年，匹配对照组为5.4例/100患者·年，两组间治疗无升级生存期存在显著差异（风险比0.05，95%CI 0.01～0.38，P=0.004）。

在lcSSc患者中，引入MMF治疗降低了血管活性或血管扩张治疗升级的需求，这表明MMF可能有助于预防lcSSc患者常见的血管并发症。

不过，该研究也存在一些局限性。潜在的未测量混杂变量可能影响对效果的估计。研究仅纳入了长期存活者，这可能限制了研究结果的普适性。此外，缺乏吸烟暴露和特定MMF剂量的数据。

（环球医学编辑：常路）

参考资料：
MYCOPHENOLATE MOFETIL TREATMENT REDUCES THE RISK OF TREATMENT ESCALATION DUE TO VASCULAR COMPLICATIONS IN LIMITED CUTANEOUS SYSTEMIC SCLEROSIS: EMULATION OF A TARGET TRIAL FROM ITALIAN RHEUMATOLOGY SOCIETY SPRING REGISTRY
https://acrjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/acr.70039