题目：利妥昔单抗对血栓性血小板减少性紫癜的作用：急性发作时的早期用药获益和使用预防复发（Rituximab for thrombotic thrombocytopenic purpura: benefit of early administration during acute episodes and use of prophylaxis to prevent relapse）

背景：利妥昔单抗已被资料证实用于治疗急性（入院起≤3天），再发／难治的血栓性血小板减少性紫癜（TTP），并在选择性情况下用于预防急性再发。利妥昔单抗用于急性TTP的精确时间尚未确定。

目的：在一家大型TTP转诊中心对为期8年以上利妥昔单抗的使用进行回顾性分析。

患者／方法：我们对所有使用利妥昔单抗治疗患者的治疗应答和结局进行评估。纳入91例出现104次偶发急性TTP的患者，以及15例使用利妥昔单抗预防再发的患者。在急性TTP组，我们评估了早期使用（入院起≤3天）vs晚期使用（＞3天）利妥昔单抗的获益。

结果：在急性新发的TTP中，先前未使用过利妥昔单抗治疗，54例患者入院起≤3天开始使用利妥昔单抗，32例患者＞3天开始使用利妥昔单抗。早期用药（≤3天）与较快达到缓解（12 vs 20天，P＜0.001）、较少血浆置换（16 vs 24，P = 0.03）以及较短的住院时间（16 vs 23天，P = 0.01）相关。82例患者（95%）在14天内实现完全缓解（4天～52天）；4例患者急性死亡。82例患者中，11例患者（13.4%）在中位24个月（4月～49月）时疾病再发。除1例患者外，利妥昔单抗预防与3个月内ADAMTS13（裂解酶抗原）的正常化水平相关，在随访期间，仅有1次急性再发。

结论：尽管受到回顾、非随机的限制，该研究证实了急性TTP发作时，早期使用利妥昔单抗和预防复发具有潜在获益。

（选题审校：付双双  北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。

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