2013年12月，发表于《J Am Coll Cardiol》的一篇文章综述了肺动脉高压的新的试验设计和潜在的治疗。

对肺动脉高压（PAH）的流行病学、发病机理和病理生理学有更好地理解使其得以迅速发展，但疾病仍然是致命的。治疗选择既不是全球可获得的也不总是有效的，强调需要发展新的治疗和治疗策略。目前临床试验已经提供了有效性的证据，但评估治疗效果范围和疗程的临床试验是有限的。在药物研发的不同阶段已出现大量潜在靶点，另外还有老药新用。基于基因和细胞治疗的追求仍在持续，用于帮助急性恶化和慢性疾病管理的仪器也正不断涌现。药物研发快速增长的结果是开展了多中心关键临床试验，并出现了新的伦理和全球临床试验的问题。本文将综述期待治疗肺动脉高压的新方法的机遇和挑战。

（选题审校：闫盈盈 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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