2014年12月，发表于《Circulation》的一篇文章研究了Fontan患者使用波生坦改善其运动耐力的疗效和安全性。结果显示，Fontan患者使用波生坦可改善运动耐力、锻炼时间和功能分级，没有严重不良事件或肝毒性。

背景：Fontan手术能改善功能性单心室心脏儿童的生存。然而随着时间的推移，诸如运动耐力下降等并发症更加频繁。运动耐力差是多因素的，但肺血管阻力可能起着至关重要的作用。肺血管阻力的升高与内皮素-1水平的升高相关，这在Fontan手术术前术后都很常见。内皮素-1受体拮抗剂治疗理论上可以提高心肺血流动力学和运动耐力。因此，本研究的目的是研究Fontan患者使用波生坦的疗效和安全性。

方法和结果：75名青少年和成年人按照1:1的比例被随机分配，使用14周波生坦或安慰剂。基线和治疗结束时评估心肺运动试验，功能分级，血液样本，以及生活质量问卷。69名患者（92%）完成了这项研究。波生坦组的耗氧量峰值增加2.0 mL•kg(-1)•min(-1)（从28.7到30.7 mL•kg(-1)•min(-1)），而安慰剂组增加了0.6 mL•kg(-1)•min(-1)（从28.4到29.0 mL•kg(-1)•min(-1)）（P=0.02）。心肺运动试验时间增加了0.48分钟（从6.79到7.27分钟）和0.08分钟（从6.94到7.02分钟；P=0.04）。9名波生坦治疗的患者提高1个功能分级，而安慰剂组没有改进（P=0.0085）。不良反应轻微且两组发生的情况相同。没有看到严重不良反应，没有患者肝酶水平高于上限的3倍。

结论：Fontan患者使用波生坦可改善运动耐力、锻炼时间和功能分级，没有严重不良事件或肝毒性。

临床试验注册网站：http://www.clinicaltrials.gov

临床试验注册号： NCT01292551。

（选题审校：闫盈盈 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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