全身性轻链淀粉样变是淀粉样变疾病最常见的一种形式，常累及身体多个器官和组织，如肾脏和心脏。目前尚无足够的数据证明其最佳疗法。2015年7月，发表于《Blood》的一项欧洲合作研究考察了该病前期治疗中联合使用环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松的疗效。

关键点：

• 在非心血管的AL型淀粉样变性患者中，CyBorD能达到非常好的结局，并且能挽救有可逆性心脏损伤的受试者。

• 高风险患者的结局仍然较差，但对CyBorD的反应可能也会改善这组患者的存活率。

摘要：已有小样本研究表明环磷酰胺/硼替佐米/地塞米松联合（CyBorD）在早期能达到较高的血液系统缓解率，但在进展期心血管淀粉样变性中不能改善预后。还需大样本研究来阐明其在轻链（AL）淀粉样变性中的角色。我们报道了230名患者使用CyBorD进行一线治疗的结局。总的血液系统缓解率是60%，在201名可确诊患者中是62%，43%达到较好的部分缓解（VGPR）以上。17%的患者达到心血管系统缓解，25%的患者达到肾脏缓解。心血管进展期III期患者（氨基末端钠尿肽前体B型＞8500 ng/L）的缓解率更低（42%，≥VGPR 23%），存活率也更差（中位数，7个月）。然而，血液系统缓解能改善这些受试者的存活率（2年时67%），这表明即使在这组中争取一个好的缓解也是重要的。

（选题审校：陈恳 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）