糖皮质激素和免疫抑制剂在控制大动脉炎临床症状和病变进展上的效果较好，但不良反应明显，长期应用会严重影响患者的生活质量。2015年11月，发表在《Circulation》的一项研究研究显示，生物靶向治疗用于传统治疗无效的大动脉炎患者高度有效，且安全性可接受。

背景：本文的目的是评估生物制剂（如：肿瘤坏死因子α拮抗剂和妥珠单抗）用于治疗大动脉炎的安全性和有效性。

方法和结果：研究人员对49名大动脉炎患者的特点和结局进行了一项回顾性多中心研究（80%女性，平均年龄42岁[20～55岁]，分别使用肿瘤坏死因子α拮抗剂[80%]和妥珠单抗[20%]治疗)，同时患者满足美国风湿病学会或石川标准。研究人员对完全响应的相关因素进行了评估。88%的大动脉炎患者处于控制不足或对传统免疫抑制疗法不耐受（中位数，3[1～5]）。在6和12个月时，患者对生物靶向治疗的总响应（包括完全响应和部分响应）分别为75%和83%。生物靶向治疗开始时C反应蛋白水平显著降低(22 mg/L[10～46 mg/L] vs 58 mg/L[26～76 mg/L]；P=0.006)，与对生物靶向治疗不响应者相比，响应的患者（包括完全响应和部分响应）有在生物治疗开始前使用更少的免疫抑制剂的趋势(P=0.054)。在经过12个月的生物靶向治疗后，患者的C反应蛋白水平和每日强的松使用剂量均显著下降(基线时和生物靶向治疗12个月后的情况分别为30 vs 6 mg/L[P＜0.05]和15 vs 7.5 mg[P＜0.05])。患者进行生物靶向治疗的3年期无复发生存率为90.9%(83.5%～99%)，而进行改善疾病抗风湿药物治疗的患者为58.7%(43.3%～79.7%；P=0.0025)。肿瘤坏死因子α拮抗剂和妥珠单抗在治疗效果上没有显著差异。在为期24个月的平均随访期（2～95个月）后，共有21%的患者出现不良反应，其中6.6%的患者终止了生物靶向治疗。

结论：该全国性研究结果显示，生物靶向治疗用于传统治疗无效的大动脉炎患者高度有效，且安全性可接受。

（选题审校：闫盈盈 编辑：朱婧）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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