2016年6月，发表于《J Am Coll Cardiol》的一项研究考察了硼替佐米、地塞米松和一种烷基化制剂这3种化疗药物对于轻链型淀粉样变性引发的症状性心衰患者死亡率的影响。结果显示，该疗法可改善此类患者的存活。

背景：轻链型淀粉样变性（AL）累及心脏的预后较差；中位未治疗的生存期＜6个月。硼替佐米、地塞米松和一种烷基化制剂（BDex+AA）这3种药物的治疗与AL生物标记物应答率的改善相关。

目的：本研究旨在评价BDex+AA作为一种一线治疗策略对于AL引发的症状性心衰患者死亡率的影响。

方法：对新确诊为由AL引发的症状性、纽约心脏协会（NYHA）功能级别≥II的心衰患者进行回顾性研究。校正初始研究策略，并使用倾向得分分析，校正非随机化的治疗分配。校正接受治疗、年龄、NYHA功能级别和射血分数的倾向得分后，使用Cox比例风险模型评价存活。

结果：在106例接受治疗的患者（年龄64.6±11.3 岁，63%为男性，76%为lambda亚型）中，40例患者使用3种药物的方案，66例患者使用其他方案。总死亡率为65%，BDex+AA队列（中位存活时间为821天）的死亡率为48%，使用其他方案（中位存活时间为223天）的患者的死亡率为76%。校正多变量后，BDex+AA初始治疗与死亡率的降低相关（风险比：0.209； 95%置信区间 0.069～0.636；p = 0.006）。进一步校正Mayo Stage的要素后，相关性仍然存在。

结论：具有症状性心衰的患者使用BDex+AA治疗轻链型淀粉样变性与调整临床变量后存活改善相关。

视角

患者照护能力：在轻链型淀粉样变性合并症状性心衰患者中，硼替佐米、地塞米松和一种烷基化制剂的治疗与存活的改善相关。

转化前景：鉴于疾病预后较差，未来的研究需要为轻链型淀粉样变性引发的症状性心衰患者寻找新的化疗药物，尤其是具有纤维清除特性的药物。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27339491

（选题审校：闫盈盈 编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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