2018年7月，发表在《Heart》的一项由澳大利亚、匈牙利、斯洛伐克和德国学者进行的观察性研究，考察了皮下曲前列尼尔治疗先天性心脏病（CHD）相关的肺动脉高压（PAH）患者的有效性和安全性。

目的：旨在评估皮下曲前列尼尔治疗CHD相关的PAH成年患者12个月后的有效性和安全性。

方法：在观察性研究中，连续的CHD-PAH成年患者接受了皮下曲前列尼尔至最大耐受剂量。

结果：WHO III级或IV级疾病的晚期CHD-PAH患者（32人，40±10岁，女性20人）因以下原因接受曲前列尼尔：波生坦应答不佳（12人）、WHO功能性Ⅳ类疾病（FC，7人）、波生坦获批之前使用（13人）。多变量混合模型中，6分步行距离（6-MWD）自基线到12个月时的平均增加为114m（76~152；P＜0.001）。WHO FC显著改善（P=0.001），B型脑钠肽从1259（375~2368）pg/mL降至380（144~1468）pg/mL（P=0.02）。初始曲前列尼尔前和后都具有血流动力学数据的14名患者中，肺血管阻力显著性下降（从18.4±11.1降至12.6±7.9单位，P=0.003）。最常见的不良事件为注射部位红斑和疼痛。1名患者因治疗8个月后注射部位疼痛不耐受而停止治疗。无其他严重治疗相关并发症发生。5名患者早期随访期间死亡，之前6-MWD发生了降低。

结论：皮下曲前列尼尔治疗至少12个月是普遍安全和有效的，因此可用于III或IV级CHD相关PAH的治疗中。

（选题审校：苏珊 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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