2018年8月，发表于《J Clin Oncol》上的一项研究，考察了羟基脲+阿司匹林 vs阿司匹林单药治疗40～59岁无高血栓风险特征的原发性血小板增多症（ET）的效果。

目的：细胞减灭术对具有高血栓风险的ET患者是有益的。但是，其对不伴高风险特征患者的价值仍不清楚。这项开放式标签、随机试验对比羟基脲+阿司匹林和阿司匹林单用治疗40～59岁无高风险因素或极端血小板增多症（血小板计数≥1500×109/L）的ET患者。

患者和方法：患者年龄为40～59岁，无缺血、血栓、栓塞、出血、极端血小板增多症、高血压或需要治疗的糖尿病病史。总共382名患者被随机分配至（1:1）羟基脲+阿司匹林组或阿司匹林单药组。主要复合终点是动脉或静脉血栓形成、严重出血或血管原因引起的死亡。次要终点是首次动脉或静脉血栓形成时间、首次严重出血、死亡、转变发生率和报道的患者生活质量。

结果：在中位随访期73个月和总随访2373患-年后，两组患者达到主要终点的可能性没有明显差异（风险比，0.98；95%CI，0.42～2.25；P=1.0）。明显血管事件的发生率是较低的，为每100患者-年中有0.93（95% CI，0.61～1.41）。总生存期，转变为骨髓纤维化、急性髓性白血病或骨髓增生异常的复合终点，不良事件，或患者报道的生活质量没有差异。

结论：在40～59岁且无高血栓风险因素或极端血小板增多症的ET患者中，优先联用羟基脲和阿司匹林不会降低血管事件、骨髓纤维化转化率或白血病转化率。年龄为40～59岁，血小板计数＜1500×109/L且无其他治疗临床适应症需治疗（例如：既往血栓形成或出血）的患者不应接受细胞减灭术。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30153096

（选题审校：张琪 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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