维甲酸受体激动剂可预防儿童骨病
4月8日消息 - 前沿医学资讯网据MD INDIA网站报道,研究揭示,所谓的维甲酸受体(RAR)激动剂通过干扰细胞核信号通路,可防止儿童异位骨化症(HO)。 这项研究已在线发表在《Nature Medicine》。
HO主要有两种类型——一种发生在儿童,是先天性的;另一个发生在受伤的军事人员和手术患者,由严重损伤和创伤引发。
“对于该疾病,目前尚无有效治疗方法,”领导该项研究的费城儿童医院矫形外科发育生物学家Masahiro Iwamoto和Maurizio Pacifici说。
“外科医生可以去除异常骨肿块,但手术本身可能引发其更多的增长,”他们补充道。
先天性的HO称为进行性骨化性纤维发育不全(FOP),儿童在5或6岁时出现明显症状。虽然该类型疾病非常罕见,估计有700名美国儿童罹患该疾病,但该疾病呈渐进性进展且对于年轻人常常是致命性的。儿童FOP患者不能采取手术治疗,因为手术会引发严重HO。
在目前的研究中,Iwamoto和其同事给予HO基因工程小鼠模型维甲酸受体激动剂(一类与维生素A相关的药物)。具体来说,他们使用的细胞核内维甲酸受体(RAR)激动剂可选择性靶向软骨形成过程中的调控通路,其是HO进展中的一个重要步骤。
RAR激动剂可防止小鼠罹患HO,且副作用极轻。与此相反,对照组小鼠则出现HO样骨肿块。更令人鼓舞的是,该药的保护效应似乎是持久性的,即使药物治疗结束后仍存在。
此外发现,相同药物可阻止基因工程小鼠罹患HO。该小鼠表达的突变体蛋白类似于在儿童FOP患者中发现的一种蛋白。(前沿医学资讯网)
相关链接:Drug to Prevent Bone Disease in Kids
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