12月7日消息 - 12月1日，Dyax公司宣布，美国食品药品管理局(FDA)已批准Kalbitor(ecallantide)用于治疗年龄在16岁或16岁以上、遗传性血管性水肿(HAE)急性发作的患者。Kalbitor是一种选择性、可逆性血浆激肽释放酶抑制剂，是首个获得FDA批准用于治疗HAE的皮下制剂。Dyax公司指出，HAE系C1酯酶抑制剂(C1-INH)水平降低或功能失调所致，此分子在正常情况下可抑制血浆激肽释放酶(一种重要的炎症介质)及血液中的其他丝氨酸蛋白酶。
 
    FDA批准Kalbitor是基于两项安慰剂对照Ⅲ期临床研究，分别为EDEMA3 研究和 EDEMA4研究。在研究中，对出现HAE发作的患者采用30 mg剂量的Kalbitor皮下制剂或安慰剂治疗。患者可参与两项研究，共计143名参与者。64例患者出现腹部发作，55例出现外周发作，24例出现喉部发作。
 
    这两项研究均采用平均症候群严重程度(MSCS)评分和治疗结局评分(TOS)进行评价，Dyax公司还设置了两个由患者报告的HAE特异性结局终点。这些指标用于评价各解剖部位发作症状的严重程度(MSCS评分)及治疗反应(TOS)。

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