12月10日消息 - 目前，老药omacetaxine mepesuccinate重新获得青睐，在更改了商品名之后，可能用于那些具有T315I突变的慢性粒细胞白血病(CML)患者的治疗。迄今为止，伊马替尼(imatinib)和其他酪氨酸激酶抑制剂均对这种CML无效。

    12月7日，在美国血液学会2009年年会上，研究者报告了一项国际、单组、II期试验。试验结果显示，大部分处于慢性期的患者都获得了血液学完全应答，近一半的患者获得了细胞遗传学应答。

    在12月5日召开的新闻发布会上，该试验的主要研究者Jorge Cortes博士称，试验所纳入的81例患者均经伊马替尼治疗后无效，并且大部分患者在接受了其他酪氨酸激酶抑制剂治疗后病情亦无好转。

    不出所料，在49例处于慢性期的患者中疗效最佳，其中42例(86%)获得了血液学完全应答，20例(41%)获得了细胞遗传学应答。在这20例获得了细胞遗传学应答的患者中，13例(27%)获得了明显应答，其中9例(18%)获得了完全应答。

    在新闻发布会上，美国休斯敦德克萨斯大学M.D. Anderson癌症中心的医学教授Cortes博士表示，在处于慢性期的患者中，血液学应答的中位持续时间为9.1个月。在为期7个月的中位随访期内，共有11例处于慢性期的患者仍能达到明显的细胞遗传学应答。

    在处于慢性期的患者中，尚未达到中位总生存期，但Cortes博士指出，80%的患者2年后仍然在世。历史数据表明，对于这类产生了“尤其难治的”突变的CML患者，中位生存期大约在20个月左右。

    位于澳大利亚和美国加州的ChemGenex制药公司已向美国食品药品管理局和欧洲药品管理局提交了该注射剂的上市申请。ChemGenex制药公司宣称，该药已被上述两家机构指定为孤儿药物，并且还在美国取得了快速审批资格。

    与以前的药物成分相同，omacetaxine是高三尖杉酯碱(homoharringtonine)的合成制剂。Cortes博士称，高三尖杉酯碱源自中国，最初是提取自一种常青树粗榧(Cephalotaxus)。人们曾对该药用于急性和慢性粒细胞白血病的治疗开展过积极的研究，但从未在美国获准上市。在伊马替尼作为更佳的CML治疗药物问世之后，对omacetaxine的研究便就此搁浅。

    然而，自那以后，人们发现该病可产生突变，从而导致对伊马替尼耐药。对于大多数病例，可采用第二代酪氨酸激酶抑制剂—达沙替尼(dasatinib)或尼罗替尼(nilotinib)，但这类已获批准的药物均对T315I突变无效。

    产生了这种突变的实际患者人数较少，但对于这样一种基本可以控制的疾病，这类患者在对现有治疗耐药的患者中占据了很大比例。此外，耐药的出现也的确令人担忧。

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