日前，首例使用iNSC-DAP（诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞）自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术，已在首都医科大学宣武医院成功完成。

本次临床试验为研究者发起的临床研究（IIT）。该试验是全球首例以iNSC为种子细胞进行帕金森治疗的临床研究，标志着我国进入神经疾病干细胞疗法探索的世界前列。该临床试验对帕金森干细胞疗法和神经性疾病的治疗而言，均为研发及临床治疗历史上的重大里程碑事件。

iNSC-DAP项目有何优势？

iNSC-DAP项目旨在将自体外周血单个核细胞重编程为诱导神经干细胞（iNSC），继而在体外定向分化为多巴胺能神经前体细胞，移植至患者脑内，替代和补充坏死的多巴胺能神经元，以期实现一次移植，长期有效，缓解症状，遏制病情进展的目的。

本次临床试验得到了宣武医院细胞治疗中心及其相关临床资源的大力支持。宣武医院作为国家神经疾病医学中心、中国国际神经科学研究所、国家老年疾病临床医学研究中心，拥有全国最大的帕金森诊疗中心。

在前期工作中，宣武医院研究团队通过非整合重编程方法，将人外周血单个核细胞直接诱导为神经干细胞并对该细胞进行了系统性研究。在完成体外和动物体内的安全性和有效性验证后，该临床研究项目经由国家卫健委和药监局审核通过IIT备案。

此次接受iNSC-DAP自体细胞手术移植的患者罹患帕金森病8年，有明显的运动并发症，开期尚能活动，关期几乎无法自理。手术当天，宣武医院院长、神经外科主任医师赵国光带领团队，应用手术机器人，通过立体定位技术，将iNSC-DAP自体细胞精准移植到患者脑内纹状体。在神经内科、放射与核医学科、细胞治疗中心、麻醉手术科等相关科室的通力合作下，完成了领域内首例iNSC-DAP帕金森病治疗的手术移植。

患者植入细胞后，经复查，植入部位准确，术后关期症状有短暂改善，稳定的长期疗效预计在细胞植入后6个月左右可观测。目前，患者已出院，各方面情况良好。

本次IIT计划入组患者10例，目前已进行了2年的基线随访。

未来计划基于当前自体干细胞疗法的成果，延展至异体iNSC-DAP疗法的工艺研究，将该技术发展成为一项可放大生产的帕金森病细胞治疗制剂。

百亿市场 前景广阔

帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二大神经系统疾病。《中国帕金森病治疗指南（第四版）》指出，全球帕金森病患者数量预计将从2005年的410万增长至2030年的870万。随着老龄化社会来临，预计到2030年，我国帕金森病患者将达500万，几乎占全球患者数的一半。

部分抗精神病、抗抑郁、抗高血压、镇静催眠、抗痉挛等药物在副作用中标注出存在增加帕金森病的患病风险。当下社会生存压力升高，接受抗精神病、抗抑郁、抗高血压、抗失眠等药物治疗的青壮年人数也在升高。除老龄化社会的影响外，潜在的药源性帕金森综合征患者正在不断增多。

目前对于帕金森病仅能围绕患者生活质量管理进行治疗。对于早中期患者来说，医生一般开具抗胆碱能药物、DAs、金刚烷胺、MAO-BI、复方左旋多巴胺/恩他左旋多巴胺等药物。随着病情的进展，药物作用逐渐减弱，长期服用会出现显著的耐药问题和其他副作用。

早期诊断、阻断疾病发展、改善功能、干细胞治疗和基因治疗等，将会是帕金森病未来研究的着力点。

虽然这条路还很长，但干细胞、基因治疗在疾病修复、再生等方面的发展也在逐步得到行业认可，或能够发展成为患者期盼的长效对因治疗途径。

针对目标人群，未来异体iNSC-DAP的手术移植市场有望达到数百亿元规模。

references：重大突破：宣武医院成功实施首例自体细胞移植治疗帕金森病手术
https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_24112598