FDA批准首个儿童系统性红斑狼疮CAR-T细胞试验
系统性红斑狼疮(systemic lupus erythematosus,SLE)是一种侵犯多系统和多脏器的自身免疫性疾病,由于它是一种慢性、终身性疾病,因此有人说这种病是“不死癌症”。与成人SLE相比,儿童SLE一般起病急骤、病情更重、脏器损害更多、死亡率更高。
近期,美国食品药品管理局(FDA)已批准启动首个嵌合抗原受体(chimeric antigen receptor,CAR)T细胞治疗用于儿童系统性红斑狼疮的临床试验。
这项名为“通过细胞疗法逆转自身免疫”(Reversing Autoimmunity through Cell Therapy,REACT-01)的试验将在华盛顿州西雅图儿童医院进行,预计将于今年夏天开始。
CAR-T疗法将靶向CD19阳性B细胞,这种方法已在少数成年患者中取得了有希望的结果。虽然FDA已经批准了一些使用CAR-T疗法治疗成人自身免疫性疾病的临床试验,但这是首次授权CAR-T细胞疗法试验用于治疗儿童自身免疫性疾病。
该试验的首席研究员、西雅图儿童医院儿科肾病和儿科风湿病主治医师Shaun Jackson博士介绍,REACT-01将纳入12名18岁以下的患者。
试验将分三个年龄队列分期进行。第一期将纳入三名年龄至少17岁的患者,然后进入第二期,纳入三名12~17岁的患者。然后,第三期还将纳入5~12岁的儿童。
该试验的入组标准为,参与者必须有至少两次标准免疫抑制治疗失败的经历,并且有证据表明活动性狼疮疾病影响心脏、肺和肾脏等主要器官系统。
Jackson介绍,西雅图儿童医院将是这项研究的唯一地点,但患者可以前往西雅图接受治疗,然后返回他们的初级中心进行持续治疗。
知识来源
[1] FDA OKs First CAR T-cell Trial for Children With Lupus[EB/OL].(2024-04-10)[2024-04-11].https://www.medscape.com/viewarticle/fda-oks-first-car-t-cell-trial-children-lupus-2024a10006t6
- 评价此内容
- 我要打分
近期推荐
热门关键词
合作伙伴
Copyright g-medon.com All Rights Reserved 环球医学资讯 未经授权请勿转载!
网络实名:环球医学:京ICP备08004413号-2
关于我们|
我们的服务|版权及责任声明|联系我们
互联网药品信息服务资格证书(京)-经营性-2017-0027
互联网医疗保健信息服务复核同意书 京卫计网审[2015]第0344号