Nature:基因疗法的成功
9月19日消息 - 由异常β-球蛋白引起的疾病(如β-地中海贫血和镰刀形红细胞贫血病)是全世界最流行的遗传性疾病。患者经常一生都依靠输血生活。
所以,关于基因疗法在一例严重β-地中海贫血症中成功应用(利用一种表达β-球蛋白的慢病毒载体)的报告,是一个人们所期盼的事件。在基因转移之后两年多,该患者(一个成年男子)21个月都不需要依靠输血。这种疗效似乎来自一个主导性的、偏向于骨髓的细胞克隆,它可以保持良性,尽管也有可能发展成白血病——这提醒人们,关于基因疗法的工作仍处在早期阶段。
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肝癌研究新进展:混合基因疗法效果显著
据台湾《联合晚报》报道,台湾大学医院公布最新肝癌治疗研究成果,研究人员以土拨鼠为实验对象,透过四合一基因疗法,罹患肝癌的土拨鼠肿瘤缩小85%以上,一公分以下的肿瘤甚至消失不见。研究团队利用基因治疗,先将抑制血管新生及诱发抗癌免疫反应等四大关键基因,放进病毒载体中,导入肝癌内,成功治疗罹患慢性肝炎土拨鼠身上的肝癌肿瘤。
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