3月2日消息 - 1日，日本理化研究所宣布该研究所开发出一种新基因疗法，其针对亨廷顿舞蹈病等疾病并成功改善了患亨廷顿舞蹈病实验鼠的症状。

    该新基因疗法可促进异常堆积的多聚谷氨酰胺分解。具体方法是：将“QBP1”和“HSC70Bm”这两种肽融合形成另一种肽“HQ”。然后使“HQ”在细胞中表达，其会与多聚谷氨酰胺形成一个复合体。该复合体会被转运至溶酶体而被分解。

    在新闻公报中，日本理化研究所介绍说，谷氨酸是按照基因中3种碱基（胞嘧啶、腺嘌呤和鸟嘌呤）的特定序列编码合成的。这3种碱基的序列在正常情况下会重复20次左右，若这种重复超过40次，则会形成异常延长的多聚谷氨酰胺。聚谷氨酰胺在神经细胞中堆积，则引发神经细胞功能异常或死亡，结果导致多聚谷氨酰胺疾病。

    亨廷顿舞蹈病是多聚谷氨酰胺疾病的最典型代表，患该病者通常在30-50岁时发病，患者会出现不可控制的颤搐，并有可能发展成痴呆。

    在动物实验中，研究人员使“HQ”在患亨廷顿舞蹈病实验鼠的大脑纹状体（亨廷顿舞蹈病以纹状体和皮质损害为主）内表达，发现实验鼠体内多聚谷氨酰胺的表达量减少，运动机能的测试成绩有所提高以及寿命有所延长。

    公报表明，因阿尔茨海默氏症、帕金森氏症等都被认为与异常蛋白质在脑部堆积相关，可见，该项新基因疗法除了可用于亨廷顿舞蹈病等多聚谷氨酰胺疾病的治疗外，尚可应用于阿尔茨海默氏症等疾病的治疗。