6月7日消息 -  在近日召开的欧洲心力衰竭年会上，研究者公布了CUPID研究(Calcium Upregulation by Percutaneous Administration of Gene Therapy in Cardiac Disease)Ⅱ期临床试验的结果。该研究是关于心衰基因治疗的首项临床试验，研究表明通过将肌浆网钙离子ATP酶（SERCA2a）相关基因转入患者体内，可以改善重度收缩期心力衰竭患者的症状、功能状态和心室容积。

    报告称，NYHA心功能3~4级心衰患者在接受基因治疗6个月后，6分钟步行距离、NYHA心功能分级、左室射血分数、左室收缩末期容积、利钠肽等指标均显著改善。虽然研究者尚对其量效关系存在疑问，但对其安全有效性表示肯定，支持进行更大规模的Ⅲ期临床试验。

    该疗法需递送一个SERCA2a相关基因，SERCA2a处于钙离子在肌浆网与胞质间流动的中心调控环节，对于心肌收缩力的调节起着重要作用。这种酶的缺乏常发生在进展期心力衰竭患者中，并被认为是进展性收缩和舒张功能障碍的机制之一。SERCA2a基因通过腺相关病毒载体以单一冠状动脉内剂量给予。

    研究主要负责人Celladon表示Ⅱ期临床试验“达到预期安全性与疗效终点” 即心衰恶化、至心脏移植或左室辅助装置（LVAD）植入的时间和应用次数、患者运动能力的改变、超声心动图检查、心力衰竭症状状态和利钠肽水平组成的复合终点。CUPID将对晚期心衰的治疗产生巨大影响，具有里程碑意义。研究者表示，这为在更大规模临床终点试验中研究新的治疗方法开辟了道路。