3月23日消息 - 美国加州理工学院的研究人员初步临床试验证明，核糖核酸干扰（RNAi）机制可用于抑制人体中重要致癌基因的表达。 研究结果3月21日在线发表在《自然》上。　

    美国加州理工学院一个研究小组研制出直径约70纳米的微粒。微粒包含两种聚合物、一种可绑定癌细胞表面接受器的蛋白质、名为小干扰核糖核酸(siRNA)。2006年，两名美国科学家因发现RNA干扰机制获得诺贝尔生理学或医学奖。人们试图将这一发现应用于临床，但面临如何让RNA找到目标的难题。　　

    siRNA可以附着在信使核糖核酸（mRNA）上，抑制RRM2基因的表达。这种基因对黑素瘤癌细胞繁殖起重要作用。　

    研究人员通过静脉注射将纳米微粒导入患者血液。微粒沿血管到达肿瘤，进入到细胞里。一旦进入细胞，纳米微粒就会解体，释放出siRNA。微粒其余部分极小，随尿液排出体外。　

    研究项目带头人马克·戴维斯接受路透社电话采访时说：“我们在微粒中放入一个化学传感器。当它发现微粒已经进入细胞，就会发出‘可以’指令，然后微粒就会解体，释放出siRNA。”　

    接受siRNA疗法的黑色素瘤患者肿瘤活组织检查显示，进入肿瘤细胞的纳米微粒数量与导入的纳米微粒剂量相关。

    接受疗法后，患者的mRNA和RRM2水平都有所下降。

    在接受纳米微粒剂量最多的一名患者身上，研究人员检测到一段mRNA，它显示，siRNA明显对mRNA发生作用的位置正是研究人员预计RNA干扰机制会起作用的位置。

    研究人员说，所有这些表明，在人体中系统地控制siRNA可以抑制特定基因的表达。为确保这种疗法安全，研究人员需要获得更多临床试验数据。戴维斯希望瞄准特定基因用药的疗法不会带来严重副作用。“我想让肿瘤消失，同时保持患者生活质量。我们现在向着这个目标又迈进一步，”他说。

    科学家们欢迎研究成果，但认为需要进一步临床验证。美国洛克菲勒大学分子生物学家托马斯·图施尔说：“这些纳米微粒……能到达组织并产生可衡量的显著效果，这令人激动。” 但他认为研究数据获得于个别患者，“希望今后能确认他们的发现”。

    麻省理工学院生物医学专家丹尼尔·安德森说：“在动物身上我们获得大量激动人心的数据，但这些疗法是否有用最终要在人身上得到评估，因此，这是一项重要成果，但我们的工作并没有结束。”

    相关链接:Evidence of RNAi in humans from systemically administered siRNA via targeted nanoparticles