2009年10月16 日消息 - 2009年10月12日，CSL Behring公司宣布，美国食品药品管理局(FDA)已批准Berinert作为成人及青少年遗传性血管性水肿(HAE)腹部或面部急性发作的对症治疗药。批准之时，Berinert已成为美国已获准的针对该适应证的一线治疗药。

    据生产厂家召开的新闻发布会声称，HAE是一种由C1抑制剂(C1-INH)缺乏所致的遗传疾病。该疾病的遗传方式为常染色体显性遗传。HAE的症状包括面部和腹部发生水肿或肿胀。HAE累及腹部时可出现腹部剧痛、腹泻、恶心以及呕吐等症状，此系肠壁肿胀所致；累及面部时可引起面部疼痛性扭曲及肿胀。

    Berinert是一种血浆源性静脉治疗药，通过为C1-INH缺乏患者提供其系统中所缺乏的蛋白，治疗产生HAE症状的基本病因。

    FDA批准该药用于治疗HAE是基于一项前瞻性、II/III期、国际、多中心、双盲、安慰剂对照试验的结果，该研究对C1-INH的疗效和安全性进行了探讨。试验纳入了124例HAE中或重度急性腹部或面部发作的患者。在参与者中，接受C1-INH治疗组患者症状缓解的中位时间为30 min，而安慰剂对照组为1.5 h。

    临床研究中接受Berinert治疗的患者所报告的最严重不良反应，为HAE相关疼痛的严重程度增加。接受该药治疗后患者最常见(即>4%在接受治疗后出现)的不良反应为头痛、腹痛、恶心、肌肉痉挛、疼痛、腹泻以及呕吐。

    Berinert源于人血浆。病毒以及理论上克罗伊茨费尔特-雅各布病因子等传染性因子的传播风险无法彻底消除。

    Berinert禁用于已发生对C1-INH制剂过敏或重度全身反应的患者。应对患者进行变态反应或超敏反应的早期体征(包括荨麻疹、全身风疹、胸闷、喘鸣、低血压以及过敏反应)监测。若疑似超敏反应，应即刻停止输注Beriner并进行适当治疗。应立即使用肾上腺素治疗急性重度超敏反应。

    至今尚未证实Berinert预防HAE的安全性和效果。