有史以来第一次，一项新研究显示通过使用基因治疗以增加克洛索蛋白的大脑水平，可能预防小鼠年龄相关记忆和认知下降。巴塞罗那自治大学和Vall d'Hebron研究所的研究者在《Molecular Psychiatry》报告了他们的发现。

研究结果意义重大，因为这是首个显示注射1剂量克洛索促进基因治疗进入年轻小鼠的中枢神经系统（CNS）能预防它们老年时年龄相关认知下降的研究。

研究者也发现，治疗老年小鼠时，治疗也能预防年龄相关认知下降。

研究小组希望此发现将推进神经退行性疾病新治疗的研究和发展，如基于克洛索（具有神经保护作用）治疗痴呆。

新研究基于一些相同研究小组成员的既往研究。他们曾发现，克洛索基因帮助控制年龄相关机制。

既往研究汇总，他们发现，过度表达时，克洛索增加寿命；当其受阻时，加速记忆和学习的下降。

在新研究中，研究小组使用基因治疗来增加克洛索的表达，提高相关蛋白的生产。

上述两家研究中心的生物化学和分子生物学研究者Miguel Chillón博士解释，使用腺病毒相关病毒载体（AAV），此治疗基于大脑中这一蛋白水平的增加。

基于AAVs的基因治疗利用了“病毒有进入细胞和改变其基因组成的本能”的事实。病毒经修改，从而不会造成疾病，能携带需要的基因改变材料进入细胞。

研究者已经研究AAVs 55年了，它们作为一些遗传疾病的基因治疗的潜力已在试验中显示出广阔前景。

不过，虽然很多人可能认为有理由对AAVs作为人类患者基因治疗工具的安全性和有效性持乐观态度，仍有很多问题有待解答。

然而，生物化学和分子生物学研究者Assumpció Bosch博士说，AAVs的一个应用——当它们作为CNS的基因治疗时，有试验证据表明它们的有效性和安全性正在增加。

研究者已与美国某新公司签约，为筹集阿尔茨海默病动物模型的临床前试验的基金。

（环球医学编辑：丁好奇 ）

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