研究人员已经发现，一种基因疗法能够挽救患有一种称为“肌管性肌病”（一种影响骨骼肌的肌肉营养不良的疾病）的致命性疾病的犬的生命，并且这一治疗的效果是长久性的。该结果支持在人中进行临床研究。

大约每50000出生的男性中有一个会受到肌管性肌病的影响。大部分患有这一疾病的男孩在出生后第一年就会丧失生命。

在这项最新的研究中，研究人员发现，替换突变的MTM1基因，可使犬的肌肉力量和神经功能持续保存4年以上。

西雅图UW医学研究者、神经与肌肉研究的主要研究者表示，这一再生技术称为AAV基因转移，可为受这一疾病影响的犬提供长久的获益，否则整个肌肉组织将会被毁灭，最终使得健康寿命延长到了4年以上。

（环球医学编辑：贾朝娟 ）

原文链接：Researchers find long-lasting benefits of gene therapy in dog model of myotubular myopathy
http://www.news-medical.net/news/20170607/Researchers-find-long-lasting-benefits-of-gene-therapy-in-dog-model-of-myotubular-myopathy.aspx
 

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