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新技术让渐冻症有望被治疗啦!

来源:环球医学编写    时间:2018年01月05日    点击数:    5星

不知道还有多少人记得2014年风靡网络的“冰桶挑战”?据了解,2017年11月25日,曾引发全球风潮的“冰桶挑战”发起人安东尼•瑟那查在纽约病逝,享年46岁,与病魔斗争了14年。尽管渐冻症还无法治愈,但是近日美国研究人员宣布的一项研究却给治疗带来了希望。

当初,为了让更多的人知道渐冻症这一罕见疾病,同时也达到募捐帮助渐冻人治疗的目的,“冰桶挑战”由此诞生了。自前美国职业橄榄联盟(NFL)球员史蒂夫•格里森在Twitter上点名让纳德拉参加了这一挑战,规定被邀请者要么在24小时内接受挑战,要么就选择为对抗“肌肉萎缩性侧索硬化症”捐出100美元。之后,“冰桶挑战”正式被当作一项公益事业传递下去,2014年风靡全球,甚至连比尔•盖茨也“未能幸免”。

据了解,我国渐冻人超20万。这种病是渐进性、神经退行性疾病,患者在疾病晚期会完全失去行动能力,最终可能因无法呼吸而死亡。著名物理学家霍金就患此病。除此之外,日前大家在网上所关心的北大历史系美女博士娄滔也是渐冻症的受害者。娄滔决定在死后将所有器官留给医学研究或捐献他人,现在还正与病魔进行顽强斗争。

美国研究人员称,他们用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症致病基因,使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长,为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。

既往研究发现,一些渐冻症具有遗传性,而大约20%的遗传性渐冻症是一种名为SOD1的基因发生突变所致。美国加利福尼亚大学伯克利分校研究人员使用CRISPR-Cas9基因编辑技术,以携带SOD1基因突变的小鼠为研究对象,借助一种病毒向小鼠脊髓中的运动神经元细胞核运送可编码Cas9蛋白质的基因,该基因表达出的Cas9蛋白质可作为“分子剪刀”,“剪掉”突变的SOD1基因。

实验结果显示,在携带致病基因的小鼠中,接受基因疗法小鼠的发病时间延迟了将近5周,比未接受基因疗法的小鼠多活了1个月左右。

研究人员说,目前这种治疗并不能让渐冻症小鼠恢复健康,但相信随着技术不断完善,这种基因疗法将来有望用于治疗人类渐冻症,延长患者寿命。

我们希望与艾滋、癌症并称的被世界卫生组织(WHO)看作人类五大绝症之一的渐冻症,在不久的将来或许真的可因“基因剪刀”被治愈。

 


(环球医学编辑:徐钰琦 )

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