系统性红斑狼疮（SLE）是一种狡猾而可怕的疾病，它如同潜藏在暗处的狼，随时准备对无辜的人们发起攻击。这种自身免疫性疾病不仅会对患者的皮肤、关节和肾脏造成严重的损害，还会影响到心脏、大脑和血液等多个器官系统。然而，尽管面对如此凶猛的对手，科学家们从未放弃过寻找击败它的方法。

3月27日，一则振奋人心的消息传来：一名12岁的红斑狼疮女孩在浙江大学医学院附属儿童医院接受了CAR-T治疗后，疗效明显，已顺利出院。这是国内首个接受CAR-T治疗的红斑狼疮患儿。

SLE患儿药物治疗后病情反复 这一疗法带来希望

3年前，灿灿（化名）不幸患上了SLE，同龄患者大多病情可控，但对于灿灿来说，即便使用了常规药物治疗，但病情仍有反复。面部蝴蝶斑、皮疹不断，加之口腔溃疡、关节疼痛等症状加剧。

更糟糕的是，不久前复诊时的检查结果显示，灿灿24小时尿蛋白定量高达2000 mg，如果继续升高，很有可能会发展成为肾病综合征和慢性肾功能不全。

当时，浙大儿院正在推进的靶向CD19嵌合抗原受体T淋巴细胞（CAR-T）治疗难治性儿童SLE的临床研究。综合考量下，副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华提议灿灿可入组该研究。

在家人的陪伴与鼓励下，灿灿停用了除CAR-T治疗的一切药物，参加了这项临床治疗研究。

截至目前，治疗效果明显，患儿尿蛋白明显减少，没有新发的皮疹和口腔溃疡，状态明显好了很多，后期只需要定期随访复查。

据了解，目前该医院已有第二例红斑狼疮患儿入组，将在4月进行单采和回输。而这一临床研究目前仍在免费招募受试者。

以往，CAR-T细胞疗法在血液系统等疾病上应用较为广泛，而治疗难治性SLE的案例较少，国内也并没有用于治疗儿童的案例。此次灿灿的顺利出院，意味着该研究取得了突破性进展，也意味着接受CAR-T治疗的红斑狼疮患儿，有望得到彻底治愈。

关于CAR-T疗法

CAR-T细胞疗法，全称为嵌合抗原受体T细胞疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy），是一种革命性的免疫疗法，主要用于治疗某些类型的血液癌症，如急性淋巴细胞白血病（ALL）和某些类型的淋巴瘤。这种疗法通过基因工程技术改造患者的T细胞，使其能够识别并攻击癌细胞。

CAR-T细胞疗法的治疗过程大致如下：

采集T细胞：首先，医生会从患者体内采集T细胞，这是一种类型的白细胞，负责识别并消灭体内的病原体和异常细胞。
改造T细胞：采集到的T细胞在实验室中被重新编程，通过基因工程技术给它们嵌入一种名为CAR的蛋白质。这种蛋白质能够帮助T细胞识别并附着在癌细胞上。
扩增T细胞：改造后的T细胞在实验室中大量扩增，以便有足够数量来对抗癌症。
回输患者体内：扩增后的CAR-T细胞被重新注入患者体内，它们会寻找并攻击带有特定抗原的癌细胞。
监测和后续治疗：治疗后，医生会密切监测患者的反应，必要时进行后续治疗以管理潜在的副作用。
CAR-T细胞疗法在治疗某些血液癌症方面取得了显著的成功，尤其是在传统治疗无效的情况下。然而，这种疗法也可能带来严重的副作用，如细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性，需要在经验丰富的医疗团队监督下进行。

此外，CAR-T细胞疗法的研究和应用也在不断扩展，科学家们正在探索将其用于治疗其他类型的癌症，甚至是一些非癌症疾病，如自身免疫性疾病和感染性疾病。随着技术的进步和治疗方法的完善，CAR-T细胞疗法有望为更多患者带来新的治疗希望。

（环球医学编辑：余霞霞）

国内首例！12岁红斑狼疮女孩CAR-T治疗见效已出院
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