羟基脲用于治疗儿童和青少年镰状细胞性贫血（SCA）临床有效性数据有限。2017年1月，发表在《Am J Hematol》的一项大型回顾性、基于人群的队列研究证实，患者开始使用羟基脲后，住院率、疼痛次数和急诊次数分别减少了47%。

羟基脲在儿童和青少年镰状细胞性贫血（SCA）中的临床疗效已被很好地证实。但是，有关其实践中临床有效性数据有限。

研究者采用一个回顾性队列评估了羟基脲在一个大型儿童人群中的临床有效性，使用前-后治疗研究设计以控制疾病严重程度的选择性偏倚。

这个队列纳入在亚特兰大儿童保健院接受治疗的SCA（SS，Sβ0地中海贫血）儿童，儿童在2009～2011年间开始使用羟基脲。长期输注的儿童，或随访数据不完全的儿童和/或3年前服用过羟基脲的儿童被排除。对开始羟基脲前2年内和开始后2年每名患者的医疗服用利用度、实验室值和临床结局进行比较。

在2009～2011年间开始使用羟基脲的211名SCA儿童中，134名符合纳入标准。开始使用羟基脲后，住院率、疼痛次数和急诊次数分别减少了47%（＜0.0001）、36%（P=0.0001）和43%（P＜0.0001）。平均血红蛋白水平增加了0.7 g/dl（P＜0.0001）。羟基脲有效性在不同性别、保险类型和年龄中相似，尽管年龄较小儿童的住院率减少稍微较多。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27761932

（选题审校：梁舒瑶 编辑：贾朝娟）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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