铁螯合剂治疗（ICT）较低风险的骨髓增生异常综合征（MDS）尚未在随机研究中进行过评估。2020年4月，发表在《Ann Intern Med》的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，针对此进行评估。

目的：旨在评估ICT治疗铁过载的低危至中危-1风险MDS患者的无事件生存期（EFS）和安全性。

设计：多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验（TELESTO）。

地点：16个国家的60家中心。

参与者：血清铁蛋白水平高于2247pmol/L的225名患者，患者既往接受了15～75单位的袋装红细胞，无严重心脏、肝脏或肾脏异常。

干预措施：地拉罗司分散片（10～40mg/kg/d，149人）或配对的安慰剂（76人）。

测量指标：首要终点指标为EFS，定义为自随机分组到首次记录非致命性事件（与心脏或肝功能不全相关，或转至急性髓系白血病）或死亡的时间，以先发生者为准。

结果：地拉罗司组的中位治疗时间为1.6年（IQR，0.5～3.1），安慰剂组为1.0年（IQR，0.6～2.0）。与安慰剂相比，地拉罗司的中位EFS延长约1年（3.9（95% CI，3.2～4.3）年vs 3.0（2.2～3.7）年；HR，0.64；95% CI，0.42～0.96）。地拉罗司组和安慰剂组的不良事件发生率分别为97.3%和90.8%。地拉罗司组和安慰剂组暴露调整的不良事件发生率（≥15例事件/100患者治疗年）分别为：腹泻24.7 vs 23.9，发热21.8 vs 18.7，上呼吸道感染16.7 vs 22.7，血清肌酐浓度增加15.9 vs 0.9。

局限性：研究方案从3期修改为2期，将目标样本量由630人减至210人。治疗组间的随访期具有差异。

结论：研究显示，在铁过载的低危至中危-1风险MDS患者，与安慰剂相比，ICT治疗具有更长的EFS，并且具有临床可管理的安全性特征。因此，这些患者可考虑使用ICT。

（选题审校：门鹏 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Ann Intern Med. 2020 Apr 21;172(8):513-522
Iron Chelation in Transfusion-Dependent Patients With Low- To Intermediate-1-Risk Myelodysplastic Syndromes: A Randomized Trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32203980