2023年10月，发表在《Blood》的一项研究，调查了泊特埃单抗联合标准疗法治疗轻链淀粉样变的有效性和安全性。

淀粉样蛋白轻链（AL）淀粉样变是一种罕见的、典型的致命疾病，其特征是错误折叠的免疫球蛋白轻链（LCs）的积累。泊特埃单抗是一种试验性人源化单克隆抗体，旨在通过巨噬细胞诱导的吞噬作用，中和毒性LC聚集体并消耗不溶性器官沉积的淀粉样蛋白。

VITAL是一项3期随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评价了260例新确诊的、未接受治疗的AL淀粉样变患者使用泊特埃单抗+标准治疗（SOC）的疗效和安全性。

患者每28天接受1次静脉泊特埃单抗24 mg/kg+SOC或安慰剂+SOC。主要复合终点指标是至全因死亡（ACM）的时间或第一次研究药物输注后≥91天裁定的心脏住院。在进行了中期无效性分析后，试验提前终止；主要复合终点指标没有显著差异（风险比[HR]，0.826；95%置信区间[CI], 0.574～1.189；log-rank P = 0.303）。

对早期死亡风险最高的Mayo IV期AL淀粉样变患者进行的一项事后分析显示，在第9个月时，使用泊特埃单抗的至ACM的时间显著改善（HR，0.413；95%CI，0.191～0.895；log rank P=0.021）。在第9月时，接受泊特埃单抗治疗的Mayo Ⅳ期AL淀粉状变患者中，74%存活，接受安慰剂治疗的患者中，49%存活。

总体而言，各治疗组的治疗突发不良事件（TEAEs）和严重TEAEs的发生率通常相似。

泊特埃单抗治疗Mayo IV期AL淀粉样变患者的验证性3期随机、双盲、安慰剂对照临床研究（AFFIRM-AL；NCT04973137）目前正在进行中。

（选题审校：胡杨 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Blood. 2023 Oct 5;142(14):1208-1218.
Birtamimab plus standard of care in light-chain amyloidosis: the phase 3 randomized placebo-controlled VITAL trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37366170/