2024年3月，巴西、意大利、墨西哥等国学者发表在Lancet Haematol的一项2期、单臂研究（SOAR），考察了艾曲波帕联合环孢菌素A作为成人严重再生障碍性贫血一线治疗的活性和安全性。

背景：基于抗胸腺细胞球蛋白（ATG）的免疫抑制是没有组织相容性供体或≥40岁严重再生障碍性贫血患者的一线治疗标准。然而，ATG需要住院管理，与输液相关毒性相关，全球可及性有限。本研究考察了不含ATG的艾曲波帕联合环孢菌素A方案作为严重再生障碍性贫血患者（无法获得马ATG或不耐受）潜在治疗的活性和安全性。

方法：SOAR是一项多中心、单臂2期试验，研究了艾曲波帕和环孢菌素在成年（≥18岁）严重再生障碍性贫血患者中的疗效，这些患者未经治，东部肿瘤协作组表现状态小于2分。从10个国家的20家医院招募参与者。从第1天～第6个月，开始口服艾曲波帕150mg（在亚裔患者中为100mg）和环孢菌素10mg/（kg·d）（调整至200～400μg/L的谷值）。主要结局为意向治疗人群6个月时的总体血液学反应率。这是主要分析期的最终报告。该试验已在ClinicalTrials.gov注册（NCT02998645）并已完成。

结果：2017年5月11日—2020年3月23日纳入54名患者。34名（63%）患者为男性，20名（37%）患者为女性。22人（41%）是亚洲人，22人（40%）是白人，1人（2%）是美洲原住民或阿拉斯加原住民，1人（2%）是黑人或非裔美国人，8人（15%）是其他种族或民族。35名患者（65%）完成了6个月的艾曲波帕和环孢菌素治疗，6人（11%）完成了环孢菌肽减量期至24个月。到治疗第6个月，总体血液学应答率为46%（25/54；95% CI 33～60）。报告最多的不良事件为血清胆红素升高（22名患者[41%]）、恶心（16[30%]）、谷丙转氨酶浓度升高（12[22%]）和腹泻（12[22%]）。8名患者在治疗中死亡，但没有出现与治疗相关的死亡。

结论：艾曲波帕和环孢菌素作为严重再生障碍性贫血一线药物具有活性，没有意外的安全问题。在ATG不可及或不耐受的情况下，这种方法可能获益。

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知识来源
[1]SCHEINBERG P, FINELLI C, MONTANO-FIGUEROA E H, et al. Activity and safety of eltrombopag in combination with cyclosporin A as first‑line treatment of adults with severe aplastic anaemia (SOAR): a phase 2, single-arm study[J]. Lancet Haematol. 2024 Mar;11(3):e206-e215. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38335978/ DOI: 10.1016/S2352-3026(23)00395-2.