托珠单抗（TCZ）主要用于改善病情的抗风湿药物（DMARDs）治疗应答不足的中到重度活动性类风湿关节炎的成年患者。2014年3月发表在《Neurology》的一项研究显示，TCZ可降低视神经脊髓炎（NMO）患者复发率、神经性疼痛和疲劳。

目的：旨在评估人源化抗白介素-6（IL-6）受体抗体托珠单抗（TCZ）对视神经脊髓炎（NMO）患者的疗效和安全性。

方法： 7名抗水通道蛋白4抗体（AQP4 -抗体）阳性的NMO或NMO谱系障碍患者（这些患者对当前治疗方法反应有限）纳入研究。在这一年当中给患者每月注射TCZ（8 mg/kg），并维持当前治疗。评估指标为年复发率、扩展残疾状态量表得分、神经性疼痛和疲劳数值评定量表。对水通道蛋白4转染细胞的抗- AQP4 -抗体的血清水平进行测定。

结果：研究纳入6名女性和1名男性NMO患者。经一年TCZ治疗后，年复发率从2.9±1.1 下降至 0.4±0.8 (p＜0.005)。扩展残疾状态量表评分、神经性疼痛和全身疲劳也显著下降。顽固性疼痛的改善效果超出预期。

结论：白细胞介素-6受体拮抗剂是NMO患者一种有前景的治疗选择。

分类和证据：这项研究提供了TCZ降低NMO患者复发率、神经性疼痛和疲劳的IV类证据。

（选题审校：易湛苗 编辑：刘爱菊）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：托珠单抗是一种重组人源化抗人白介素 6（IL-6）受体单克隆抗体，由中国仓鼠卵巢（CHO）细胞通过DNA重组技术制得。目前批准的适应证是用于治疗对改善病情的抗风湿药物（DMARDs）治疗应答不足的中到重度活动性类风湿关节炎的成年患者。因为用于NMO患者目前为试验治疗，所以疗程也参考类风湿关节炎患者的疗程。）