2017年9月发表在《Intern Med J》的一项由葡萄牙、美国、荷兰等国科学家进行的研究考察了国际阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）注册中，无输血史患者使用依库珠单抗的临床获益。

背景：依库珠单抗降低PNH患者的血管内红血球溶解，改善疾病症状。

目的：在真实世界中，描述依库珠单抗对溶血性PNH[乳酸脱氢酶（LDH）≥正常上限1.5倍）]且无红细胞输血史患者的效果，包括高疾病活性（HDA）患者。

方法：国际PNH注册的三类人群：（1）无输血、未接受治疗；（2）无输血、使用依库珠单抗治疗和（3）输血、使用依库珠单抗治疗（在开始依库珠单抗治疗前6个月输血≥1次）。使用多变量线性回归，主要结局为与保持未治疗的患者相比，使用依库珠单抗治疗的无输血患者从基线至6个月的LDH（U/L）的平均绝对变化。次要结局为从基线至最终可用评价，慢性疾病治疗功能评价（FACIT）-疲劳和欧洲癌症生活质量研究与治疗组织调查问卷（EORTC-QLQ）-C30-疲劳评分的平均变化。

结果：研究人群包括（1）144例无输血、未接受治疗的患者；（2）45例无输血、使用依库珠单抗的患者和（3）105例输血、使用依库珠单抗的患者。其中，分别有136/144、43/45和99/105例患者存在HDA。与未接受治疗的患者相比，无输血史、接受治疗的患者的LDH绝对降低较多（-1318.8 vs -39.4；P＜0.001）且LDH的降低百分比更多（-69.9 vs -1.6%；P＜0.001）。观察到FACIT-疲劳（分别为73.7 vs 24.6%）和EORTC-QLQ-C30（分别为84.2 vs 33.3%）的临床有意义改善。与未接受治疗的患者相比，无输血、接受治疗的HAD患者的LDH水平显著降低（P＜0.001），FACIT-疲劳（P=0.003）和EORTC-QLQ-C30（P=0.020）临床有意义改善。

结论：无论有无输血史，与未治疗患者相比，接受依库珠单抗治疗的PNH伴HAD患者的LDH显著降低，疲劳有临床有意义改善。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28608499

（选题审校：顾歆纯 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：该研究主要结局指标LDH是中间指标，对于疾病治疗的作用仍需要进一步思考。）