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泌尿

阵发性睡眠性血红蛋白尿患者使用依库珠单抗有何临床获益?

来源:环球医学编写    时间:2017年10月27日    点击数:    5星

2017年9月发表在《Intern Med J》的一项由葡萄牙、美国、荷兰等国科学家进行的研究考察了国际阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)注册中,无输血史患者使用依库珠单抗的临床获益。

背景:依库珠单抗降低PNH患者的血管内红血球溶解,改善疾病症状。

目的:在真实世界中,描述依库珠单抗对溶血性PNH[乳酸脱氢酶(LDH)≥正常上限1.5倍)]且无红细胞输血史患者的效果,包括高疾病活性(HDA)患者。

方法:国际PNH注册的三类人群:(1)无输血、未接受治疗;(2)无输血、使用依库珠单抗治疗和(3)输血、使用依库珠单抗治疗(在开始依库珠单抗治疗前6个月输血≥1次)。使用多变量线性回归,主要结局为与保持未治疗的患者相比,使用依库珠单抗治疗的无输血患者从基线至6个月的LDH(U/L)的平均绝对变化。次要结局为从基线至最终可用评价,慢性疾病治疗功能评价(FACIT)-疲劳和欧洲癌症生活质量研究与治疗组织调查问卷(EORTC-QLQ)-C30-疲劳评分的平均变化。

结果:研究人群包括(1)144例无输血、未接受治疗的患者;(2)45例无输血、使用依库珠单抗的患者和(3)105例输血、使用依库珠单抗的患者。其中,分别有136/144、43/45和99/105例患者存在HDA。与未接受治疗的患者相比,无输血史、接受治疗的患者的LDH绝对降低较多(-1318.8 vs -39.4;P<0.001)且LDH的降低百分比更多(-69.9 vs -1.6%;P<0.001)。观察到FACIT-疲劳(分别为73.7 vs 24.6%)和EORTC-QLQ-C30(分别为84.2 vs 33.3%)的临床有意义改善。与未接受治疗的患者相比,无输血、接受治疗的HAD患者的LDH水平显著降低(P<0.001),FACIT-疲劳(P=0.003)和EORTC-QLQ-C30(P=0.020)临床有意义改善。

结论:无论有无输血史,与未治疗患者相比,接受依库珠单抗治疗的PNH伴HAD患者的LDH显著降低,疲劳有临床有意义改善。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28608499

(选题审校:顾歆纯 编辑:吴星)

(本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校,环球医学资讯编辑完成。)

(专家点评:该研究主要结局指标LDH是中间指标,对于疾病治疗的作用仍需要进一步思考。)

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