既往学者们从未停下探索的脚步，过去30年肉瘤患者结局并没有大的改善。2019年6月，发表在《J Clin Oncol》的一项随机双盲II期研究显示，瑞戈非尼或能改善肉瘤患者的无进展生存期（PFS）。

目的：SARC024是一项II期临床试验，考察了多激酶抑制剂瑞戈非尼在特殊肉瘤亚型（包括晚期骨肉瘤）中的效果。研究者假设瑞戈非尼能改善肉瘤患者的无进展生存期（PFS），并报道骨肉瘤队列的结果。

患者和方法：这项试验纳入根据RECIST标准诊断的可检测的进展性转移性骨肉瘤患者，患者先前至少接受过一线治疗。按1:1的比例将患者随机分配至瑞戈非尼或安慰剂组。疾病进展时允许交叉。研究的主要终点指标是PFS，足以检测至少3个月的中位PFS的差异。

结果：2014年9月至2018年5月，纳入来自12个中心的42名患者。中位年龄是37岁（18～76岁）。患者先前接受治疗方案的线数平均为2.3。10名接受安慰剂的患者在进展时交叉至活性药物组。同安慰剂相比，瑞戈非尼的中位PFS显著改善：3.6个月（95%CI，2.0～7.6个月） vs 1.7个月（95%CI，1.2～1.8个月）（风险比，0.42；95%CI，0.21～0.85；P=0.017）。在交叉设计的背景中，总生存期差异没有达到有显著统计学意义。最初随机分配至瑞戈非尼的22名患者中，14名出现3～4级治疗相关的不良事件，包括 1例4级结肠穿孔。

结论：本研究符合其主要终点，证实了瑞戈非尼对进展性转移性骨肉瘤患者具有活性。没有观察到新的安全信息。瑞戈非尼应该可作为复发性转移性骨肉瘤患者的治疗选择。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31013172

（选题审校：黄振城 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）