2023年10月，加拿大和美国学者发表在《Circulation》的VICTORIA随机临床试验，考察了维立西呱在射血分数降低型心衰患者中的成本效果。

背景：VICTORIA试验（维立西呱用于射血分数降低型心衰受试者的全球研究）证实，相对于安慰剂，在高风险心衰患者中，维立西呱降低了心血管死亡或心衰住院的首要复合结局。全因死亡率的风险比为0.95（95% CI，0.84~1.07）。在一项预先指定的分析中，治疗效果随着基线NT-proBNP（N-末端B型钠尿肽原）水平有很大差异，在较低的NT-proBNP四分位数（HR，0.82（0.69~0.97））中维立西呱具有生存获益，而在最高NT-proBN四分位数中（1.14（0.95~1.38））则没有获益。经济学分析是VICTORIA研究计划的次要目标。

方法：收集了所有VICTORIA患者的医疗资源使用数据（5050人）。通过将外部衍生的美国成本权重应用于资源使用计数来估计成本。使用基于年龄的生存建模方法，根据患者水平的经验试验生存结果，预测预期寿命。生活质量调整基于前瞻性收集的基于EQ-5D的使用。首要结局为从美国医疗部门的角度评估的终身维立西呱vs安慰剂的增量成本效果比。使用VICTORIA总队列评估成本效果，包括考虑和不考虑治疗和基线NT-proBNP之间的相互作用。

结果：预期寿命建模结果因观察到的不同基线NT-proBNP值的治疗效果异质性是否纳入建模中而具有差异。包括相互作用项在内，维立西呱组的估计质量调整预期寿命为4.56质量调整生命年（QALY），安慰剂组为4.13QALY（增量贴现QALY，0.43）。在没有治疗异质性/相互作用项的情况下，维立西呱的QALY为4.50，安慰剂为4.33（增量折扣QALY，0.17）。增量贴现成本（维立西呱减去安慰剂）为：具有治疗相互作用28546美元，无治疗相互作用20948美元。有治疗异质性的相应增量成本效果比为66509美元/QALY ，无治疗异质性的增量成本效果比为124512美元。

结论：VICTORIA试验中使用维立西呱满足中间值标准，但增量成本效果比估计值对NT-proBNP治疗效果的异质性很敏感。维立西呱的成本效果是由NT-proBNP最低三个四分位数患者的预期寿命增量驱动的。

（选题审校：闫盈盈 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Circulation. 2023 Oct 3;148(14):1087-1098
Cost-Effectiveness of Vericiguat in Patients With Heart Failure With Reduced Ejection Fraction: The VICTORIA Randomized Clinical Trial
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37671551/